3.3.

国際共同第Ⅲ相試験（BB2121-MM-003 試験）

免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及びダラツムマブを含む 2～4 レジメンの前治療歴を有する再
発又は難治性の MM 患者を対象に本品と標準治療の有効性及び安全性を比較する国際共同第Ⅲ相試
験（以下、「MM-003 試験」）が実施された。主な選択・除外基準は表 6 のとおりであった。
表 6 主な選択・除外基準
＜選択基準＞

以下のすべての前治療歴を有する再発又は難治性の MM 患者。
➢
2～4 レジメンの MM に対する前治療がある（導入療法、造血幹細胞移植及び維持療法は 1 レジメンと
する）。
➢
免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び DARA を含む前治療歴を有する。各レジメンの治療サイクル
は、それぞれ連続 2 サイクル以上受けていなければならない。
➢
直近の前治療に対して難治性（治療中又は治療後 60 日以内に PD 確認）。
➢
少なくとも 1 つの前治療に何らかの治療効果（MR 以上）が認められている。

以下の基準の少なくとも 1 つに合致する測定可能病変を有する患者。
➢
血清 M タンパク 0.5 g/dL 以上
➢
尿中 M タンパク 200 mg/24 h 以上
➢
血清 FLC アッセイにおいて、FLC レベルが 10 mg/dL（100 mg/L）以上であり、血清 FLC 比率が異常

ECOG PS が 0 又は 1 の患者。
＜除外基準＞

同種造血幹細胞移植、がんに対する遺伝子治療、がんに対する細胞治療又は BCMA を標的とした治療の実施
歴のある患者。

中枢神経系（CNS）に骨髄腫病変を有する患者。

臨床的に重大な中枢神経系（CNS）疾患の既往歴又は現病を有する患者。

本品の用法及び用量又は使用方法は、抗 BCMA CAR T 細胞として 150×106～450×106 個3）の用量
範囲で単回静脈内投与することとされた。
また、生体内での本品の生着及び増殖を促進することを目的に、前処置として以下の LD 化学療
法を行い、LD 化学療法の終了から 3 日後に本品を投与することとされた。また、本品の製造期間中
に病勢コントロールのための抗骨髄腫治療（ブリッジング療法）が許容された。ブリッジング療法
は、患者の直近の前治療レジメンに基づき、治験責任医師の判断により、標準治療群の化学療法レ

3） 実際の投与量の上限として、450×106 個の＋20%の範囲内である 540×106 個までが許容範囲とされた。

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