15） 国際共同治験において、各国の

「国際共同治験に関する基本的考え方について」（平成19年9月28日付薬食審査発第0928010号）の質問6の回答

症例登録が競合的に行われ、治験

で述べているとおり、国際共同治験に組み入れるべき日本人症例数は、全集団と日本人集団との間で結果の一貫

開始当初に設定した日本人目標症

性が評価可能なように設定されているものであり、当初に計画した日本人症例数を組み入れることができるよ

例数に到達する前に全体の登録が

う、治験開始前に十分な検討を行うとともに、治験実施中にも注意深く進行状況をモニタリングして、目標を達

終了した場合には、別途、国内治

成することができるよう、適時適切な対応をとるべきである。

験を追加する必要はあるか。

しかしながら、これら可能な限りの措置を講じたにもかかわらず、目標症例数に到達できなかった場合には、
実施した対応策と目標を達成できなかった原因、全集団と日本人集団における結果等について十分な検討を行っ
た上で、結果の一貫性が示されているか否かについて判断すべきである。
なお、得られた結果として、日本人症例数が極端に少なく、全集団と日本人集団での結果を比較して評価する
ことが困難となった場合や全集団と日本人集団との間で結果に一貫性が認められず、民族差が示唆され、日本人
集団において懸念される事項が認められた場合等には、別途、追加の治験を実施して検討することが必要な場合
もある。
個々のケースについては、PMDAの対面助言で相談することが推奨される。

16） 生存期間等の真の臨床的評価指

生存期間等の真の臨床的評価指標を用いた数千例又はそれを超える大規模な治験は、症例の集積に要する期間

標を用いた大規模な国際共同治験

等を考慮し、多数の国・地域が参加する国際共同治験として実施されることが多い。日本からも当該治験に参加

に参加する際に留意すべき点は何

することにより、治験の目的となる真の評価指標に関するエビデンスの構築に貢献できる一方で、その試験規模

か。

及び参加国・地域の数を踏まえると、真の評価指標に関する全集団の結果と日本人集団の結果の一貫性の検討を
十分に行える日本人症例数が確保できない可能性も考えられる。したがって、治験計画時には、それ以前の検討
に用いられてきた評価指標において得られている結果や、その評価指標と真の評価指標との関係、治験を実施す
る国や地域間での差異の影響等を精査し、日本を含む全集団を一つの集団としてみなすことができるか十分に検
討する必要がある。
日本人目標症例数の設定に関しては、「国際共同治験に関する基本的考え方」（平成19年9月28日付薬食審査発
第0928010号）の質問6で2つの方法が提示されているが、これらは数百例規模での治験を想定しており、大規模治
験に適用することは困難な場合もある。どのような試験規模であっても、症例数設定に関しては、現時点で適切
な手法は確立していないが、例えば、数千例又はそれを超える大規模な治験の場合には、検証すべき主要評価項
目（生存率等の真の評価手法）との関係性が合理的に類推可能で、かつより少数例で評価可能な指標（代替指
標）に基づき、結果の一貫性が検討可能な症例数を必要最小例数とし、可能な限り多くの日本人症例を組み入れ
ることも一案である。