治験計画においては、症例数設定に利用した指標に加え、これまでの開発の各段階で用いられた評価指標も副
次評価項目として設定し、評価に際しても、主要評価項目である真の評価指標に関する日本人集団と全集団の結
果の比較検討に加え、副次評価項目の結果等についても検討することが重要である。これらの検討及び臨床開発
を通して得られた情報を踏まえて、大規模な治験において全集団で得られた結果が日本人においても適用可能と
判断できることを説明する必要がある。
17)

国際共同治験において、日本人

長期投与試験を計画する時点で得られている治験薬の臨床試験成績や類薬の情報などから日本人の長期安全性

と全集団で有効性について一貫性

に関し特段の懸念事項がないと判断できる場合は、検証的な国際共同治験の成績で日本人集団と全集団の有効性

が示され、安全性に明確な差異が

に一貫性が示され、安全性に明確な差異が認められないことを前提に、ICH-E1 ガイドラインに則った症例数での

認められない場合で、致死的でな

長期安全性は、例えば、日本人を含む国際共同長期投与試験の全集団で評価する等、日本人のみではなく、日本

い疾患に対して、長期にわたり繰

人を含めた集団で評価することとしてもよい。その場合に必要な日本人の症例数は、各薬剤により異なることか

り返し投与が想定される医薬品に

ら具体的に示すことは困難であるが、考え方の例として、検証的な国際共同治験と同程度の日本人症例数の割合

関して、長期における安全性を評

で設定することや、検証的な国際共同治験を完了した症例が概ね移行する長期継続国際共同治験を実施すること

価するためには、どの程度の日本

等があり得る。

人症例数が必要か。

一方で、治験薬の臨床試験成績や類薬の情報など既存の情報から日本人の長期安全性に関する特段の懸念事項
が示されている場合は、当該事項の評価や精査に適したデザイン（日本人症例数を含む）で長期安全性試験を実
施することを検討する必要がある。なお、類薬において当該懸念事項に対応するリスク最小化策が既に確立して
おり、治験薬にも同様の対応を設定することが妥当と判断される場合など、別途日本人の長期安全性に関する懸
念事項を臨床試験で評価するための特別な対応をとらなくてもよい状況もあり得る。
具体的な症例数を含む長期安全性の評価方針は、薬剤毎に PMDA の対面助言で相談することが推奨される。