別添２
海外で臨床開発が先行した医薬品の国際共同治験開始前の
日本人での第Ⅰ相試験の実施に関する基本的考え方について
令和５年 12 月 25 日
１．はじめに
海外で先行して早期の臨床開発が進められ、その後の国際共同治験が実施
される段階において日本の参加の検討が始まった医薬品の場合においては、
国際共同治験への日本人の参加の可否がその後の日本での当該医薬品の導入
の成否に大きく影響する可能性がある。本文書は、そのような状況において
適用されることを想定して、国際共同治験に参加する日本人の安全性を確保
するとともに、当該医薬品の導入が日本で遅れることによる患者の不利益を
最小化する観点から、国際共同治験の開始前における日本人での第Ⅰ相試験
の実施に関する基本的な考え方を整理するものである。
なお、一般的には、複数の地域でデータを得ることにより医薬品開発にお
いて重要な内因性・外因性民族的要因を早期に特定する観点に加え、我が国
の創薬力の向上の観点からも、第Ⅰ相試験を含めた早期の段階から臨床開発
に日本が参加することが望ましいことに変わりはない。
２．基本的考え方
一般に、国際共同治験開始前の第Ⅰ相試験については、人種・民族や国・
地域ごとに実施することが必須となるものではない。日本が国際共同治験に
参加する前に、利用可能なデータから、国際共同治験で検討される用法・用
量が日本人治験参加者に適用されたときの安全性・忍容性が説明でき、かつ、
安全性が臨床的に許容・管理可能かを検討した上で、必要と考えられる場合
を除き、原則として、日本人での第Ⅰ相試験を追加実施する必要はない。
一方、国際共同治験を実施する医療機関に対してより詳細な情報提供を行
う観点及び薬物動態等の有効性・安全性に影響を及ぼす内因性民族的要因の
地域間差を考慮して次相以降の国際共同治験を適切に計画立案する観点から
は、例えば第Ⅰ相試験を国際共同治験として実施する場合には、日本がその
第Ⅰ相試験から参加するなど、可能な限り日本人における薬物動態等に関す
る情報を収集することが望ましい。
このため、品目ごとに、リスクの大きさ、民族的要因の影響の受けやすさ、
及び医療上の必要性、並びに国際共同治験に日本が参加しない場合の不利益
等のバランスを踏まえた検討に基づき日本人第Ⅰ相試験の必要性を判断する
必要がある。