患者団体ヒアリング結果
一 般 社 団 法 人 日 本 難 病 ・ 疾 病 団 体 協 議 会 （ J PA ） （ ２ ／ ２ ）
ベンチャー支援に関しての課題感
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遺伝子治療などで活躍しているベンチャーは欧米に比べて少ないようだが、例えば特定の疾患を研究して
いる研究者が研究室では施設や金銭面で限界があり、研究室を飛び出して会社を作り、その疾患の患者会
と情報交換などを行っているという事例は複数聞いている。

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ベンチャーを正しく育成して、患者や患者会側もCOI上からも接し方を間違えないよう、そして正しく患
者に還元する仕組みについて、ぜひ関係者で足並みを揃えて考え、行政からも支援いただきたい。

患者会の取り組みとその課題感
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患者会における製薬会社や研究者との協働の取組みの進み具合やその内容は、患者会によって大きく違い
がある。学会による診療ガイドラインの策定に参加する事例や、指定難病認定に向け学会と協働し、患者
アンケート実施等で協力する例も聞く。しかし、個人情報保護や患者会の高齢化等を前に躊躇している印
象を受ける患者会や、逆に積極的であったり、利益相反上問題ないか気がかりな患者会もある。

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患者会の役員による地域の行政や研究機関の審議会等への参画事例も増えてきているが、不慣れな方や、
逆に声高な方もいる。人材の育成が課題であるが、業界や行政は、良いユーザー（患者）を育てる意識が
希薄であり、また患者会はボランティアがベースでさらに高齢化や資金不足であるため、自力での育成に
は無理がある。

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難病の患者会は治療や新薬開発に積極的に協力したいと考えているが、治験の情報が患者に届いていない
ことが問題。jRCTの情報はプロ向けで一般の患者にはとても読み取れない。研究者や製薬会社は治験が集
まらないと嘆くが、そもそも患者に検索して探させるという姿勢自体が本末転倒ではないか。がんのよう
に数が多いわけではないので、技術ではなく疾患名で容易に情報が出てくるようにする、 PRT （治験実
施計画書）よりICF（同意説明文書）をベースに記載する、患者会のサイトを利用するなど、行われてい
る治験やその実施状況を、患者がよりわかりやすく知ることができるようにすべきである。

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