類似薬又は既存治療と比較した有用性の評価（定量的評価）
• 有用性の評価は主に「臨床上有用な新規の作用機序」、「類似薬又は既存治療に比して、高い有効性又は安全性を有するこ
と」、「治療方法の改善」の3要件をもとに評価されるため、類似薬がない場合や、希少疾病用医薬品や小児用医薬品など
臨床試験で比較薬を用いることが難しい場合は、 ②の評価が得られにくいことがある。（①や③の評価の対象にはなる。）

① 臨床上有用な新規の作用機序
• 薬理作用発現のための薬剤の作用点（部位）が既収載品目と大きく異なる（2p）
• 薬理作用発現のための薬剤の標的分子（酵素、受容体など）が既収載品目と異なる（1p）
② 類似薬に比した高い有効性又は安全性
• 臨床上重要な有効性指標において類似薬に比した高い有効性が示される（1p）
• 重篤な副作用の発現状況など、臨床上重要な安全性指標において類似薬に比した高い安全性が示される
（1p）
• ランダム化比較臨床試験による（2p）
③ 対象疾病の治療方法の改善
• 既存の治療方法では効果が不十分な患者群、あるいは安全性等の理由で既存の治療方法が使用できない
患者群において効果が認められる（1p）
• 既存の治療方法に比べて効果の発現が著しく速い若しくは効果の持続が著しく長い、又は使用に際して
の利便性が著しく高い（製剤工夫によるものを除く）（1p）

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