令和５年７月１０日 第１回
創薬力の強化・安定供給の確保等のための
薬事規制のあり方に関する検討会 資料１

検討事項の概要
開発促進

市販後安全対策

▍希少疾病用医薬品の指定のあり方
⚫ 日本の希少疾病用医薬品の指定時期が欧米よりも遅く、指定
数が少ない現状を踏まえ、開発の早期段階で広範に指定でき
るよう、運用の見直しを検討

▍製造販売後に実施する使用成績調査等のあり方
⚫ 新薬の製造販売後に行われる安全性監視活動として、多くの
場合、使用成績調査（全例調査を含む。）が行われているが、
製薬企業の実施負担が大きいとの指摘も踏まえ、製造販売後
の情報収集のあり方について検討

▍小児用医薬品の開発促進に資する薬事審査等のあり方
⚫ 製薬企業に小児用医薬品の開発を促すため、成人用を開発す
る段階で、製薬企業に小児用医薬品の開発計画の策定を促す
ための方策を検討

▍薬事制度におけるリアルワールドデータの活用のあり方
⚫ リアルワールドデータの利活用に向けた環境整備が進みつつ
ある現状を踏まえ、その薬事制度における活用のあり方につ
いて検討

臨床試験
品質

▍我が国の承認審査における日本人データの必要性の整理
⚫ 海外で早期の臨床試験が実施された薬剤について、第３相試
験等の国際共同治験の段階から日本が参加する場合における
日本人の安全性の確認の考え方を整理（第Ⅰ相試験の要否を
含む。）

▍医薬品の製造方法に係る薬事審査等のあり方
⚫ 医薬品の承認書における製造方法の記載や変更管理のあり方
について、国際整合性も考慮しつつ検討

⚫ 希少疾患等に用いる薬剤であって、外国においてのみ検証的
な臨床試験が実施されている場合における薬事承認の考え方
を整理

情報発信

▍治験の更なる効率化（エコシステム）の導入
⚫ 日本での治験実施が高コストである現状を踏まえ、GCPの観
点から更なる効率化に寄与する運用の見直しを検討

▍我が国の薬事制度に関する海外への情報発信
⚫ 海外ベンチャー企業が日本での開発を行わない背景の一つと
して、日本の薬事制度に関する理解不足や誤解がある背景を
踏まえ、海外への情報発信のあり方について検討

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