しも小児患者に限定されない。担当診療科は、小児科のみでの申請であるが、その他の施設
要件として、がんゲノム医療中核病院、小児がん中央機関、または小児がん拠点病院である
ことが求められており、計画書の中でも”重篤な有害事象が発生した場合、24 時間、365 日
適切に対応できる体制“が要求されており、この試験を安全に実施していく十分な体制があ
ると思われる。計画自体は、複数のがん種が対象となり、適格基準も複雑であるが、患者選
択基準に関する問い合わせ先も設置されていることは評価できる。
試験がもつ根本的課題としては、最終的に得られたデータをどう解釈できるのか、その方法
論が確立していないことがある。この研究で一定の有効性が示唆されるデータが得られたと
しても、比較的稀ながん種に対して、今後次々と検証的な RCT を組むことは困難であること
は現時点で容易に想像できる。安全で有効な薬剤であれば、効率的な審査により、早期承認
をめざす工夫が必要かもしれない。限られたデータセットで有効性や安全性を評価するため
には、海外データとの比較、あるいはグローバルレベルでインテグレートされたデータセッ
トを用いたモデリング＆シミュレーション(M&S)を活用することも重要かと思われる。具体的
には、例えば母集団 PK、PK/PD、暴露量/安全性、暴露量/有効性などのモデルを構築した上で、
日本人患者での暴露量の推定、薬物動態学的民族差の有無、用量あるいは暴露量と安全性・
有効性の関係性を明らかにすることで、本邦の小児、あるいは AYA 世代患者でのベネフィッ
ト/リスク比を最大化するための暴露量あるいは用量をシミュレートするなどの薬効評価で
の工夫が必要かと思われる。

実施条件欄：
（修正すれば適としてよいものは、その内容を記載ください。
）

総合評価

適

条件付き適

継続審議

実施条件：
（修正すれば適となる場合は、修正内容を記載ください。
）

コメント欄（不適とした場合は、その理由を必ず記載ください。
）

10

不適