Ⅳ 研究の効果的な推進のための現行制度に関する意見
がん研究の成果を国民に広く還元するためには、公的医療保険制度や国のが
ん対策の一環として実装される必要があり、研究の促進と並行して、必要に応じ、
現行制度の改善を図ることが重要である。
こうした点から、有識者会議においては、現行制度に係る意見も多く出されて
おり、主な内容は以下のとおりである。
（製薬・薬事）
 国外で行われている薬剤開発の状況も把握しながら、スタートアップを含む
国内企業が開発を進めることのできる支援が必要である。
 国外の新興バイオ医薬品企業の国内開発誘致と、そのための治験実施体制の
見直しを検討すべきである。
 採算のとりにくい薬剤の開発・販売には国による経済的な支援（治療の有効
性が期待できる患者を特定する研究、小児がん、希少がん等に対する治療開
発、ドラッグリポジショニングに関する研究等）が必要である。
 諸外国の事例も参考に、小児における薬剤開発を成人における薬剤開発と同
時に進められるよう制度を検討すべきである。
 日本でのリクルートが難しい疾患について、海外既承認薬を海外データに基



づいて条件付承認し、製造販売後のリアルワールドデータでデータを補完す
るような制度を検討すべきである。
高齢者のがん、小児がんなどでの治療開発が進みにくいことから、レジスト
リを利用した薬剤の承認制度を検討すべきである。
承認（又は仮承認）後に高齢患者への適応可否に関する検討を宿題事項とし
て責任企業に課す一方で、そのために必要な基礎研究や臨床研究には国から
助成を行うスキームを検討すべきである。
薬事申請における日米欧共通の非臨床研究に対する基準の統一が必要であ
る。
「患者の多様な価値」に該当するデータを取得する臨床試験を承認後に実施



でき、追加の臨床試験を課せられる責任企業が経済的負担とならない産学連
携の仕組みが必要である。
医薬品の安定供給についての対策に関する研究を行うべきである。






（治療薬へのアクセス）
 特定臨床研究や医師主導の研究を行うにあたり、特に大学等では経済的なハ
26