各施策のスケジュール・工程表①
2024年夏

2024年末

2024年度末

2025年度

2026－2028年度

KPI（成果指標）

薬事規制の見直し等
国際共同治験に参加する場合の日本人での第Ⅰ相試験の考え方や、
検証的試験等における日本人データが必要でない場合の明確化など
国際調和を踏まえた薬事規制の見直しの検討

国際調和を踏まえた薬事規制の実行・運用

小児・難病・希少疾病用医薬品の開発促進
PMDAの小児・希少疾病用医薬品等薬
事相談センターの
小児用医薬品の開発計画の確認
希少疾病用医薬品の早期指定の実施

予算要求・予算編成
小児・難病・希少疾病用医薬品の開発促進
に向けたPMDAの組織・人員体制の強化、
希少疾病用医薬品開発助成に必要な措置

小児・難病・希少疾病用医薬品の開発促進に
向けたPMDAの支援体制、評価・支援体制の確立

ドラッグラグ・ロスを生じた医薬品の
評価・開発要請の加速化に向けた取組
の検討

予算要求・予算編成
ドラッグラグ・ロスを生じた医薬品の評価・
開発要請の加速化のためのPMDAの組織・
人員体制の強化

・ドラッグラグ・ロスを生じた医薬品の
評価・開発要請の加速化によるドラッグラグ・
ロス解消
・PMDAの評価体制の確立

現在生じているドラッグ・ロス品目について、医薬品のデータ整理、
関連学会へニーズ調査、市場性調査、開発の優先順位付け等を実施

新たなドラッグ・ロス品目に対する
取組の検討

予算要求・予算編成
新たなドラッグ・ロス品目に関する
情報の整理に必要な措置

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議に
おいて評価を行い、企業に対し開発要請・開発公募

医薬品のデータ整理、関連
学会へニーズ調査、市場性
調査、開発の優先順位付け
等を実施

医療上の必要性の高い
未承認薬・適応外薬検
討会議において評価を
行い、企業に対し開発
要請・開発公募

現在（R5）ドラッ
グ・ロスを生じて
いる医薬品86品目
のうち必要な医薬
品の開発着手
（R8）
小児用医薬品の開
発計画の策定件数
50件（2024-2028
年度累積）
希少疾病用医薬品
の指定件数
200件（20242028年度累積）
151件（20182022年度累積）

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