２ー２．小児・難病・希少疾病用医薬品の開発促進
<施策の目的>

成果指標・KPI

 小児用医薬品や難病・希少疾病用医薬品は、医療ニーズが高いにもかかわらず、
市場規模が小さいこと等によりドラッグ・ロスが生じやすい。
 企業による開発を促すため、薬事規制当局においても積極的な支援が必要。

<現状>
ドラッグロスを生
じている医薬品：
86品目（R5）

<目標>
左記品目のうち必要
な医薬品について開
発着手（R8まで）

<施策の内容>
採算性の乏しい小児用医薬品・難病・希少疾病用医薬品の開
発の促進

参考資料

 PMDAに小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センターを
令和６年度に設置し、以下の取組を進める。
 企業が成人を対象とした医薬品の開発を行う場合、併
せて小児用医薬品の開発計画を策定し、PMDAの確認を
受ける仕組みを導入・運用。
 すでに決定した希少疾病用医薬品の指定の早期化につ
いて、その確実な運用。

小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター
①希少疾病用医薬品
指定・指定見直し
の相談・審査

②小児用医薬品
開発計画の確認・
進捗管理

③未承認薬検討会議
評価の加速 (調査、
評価書作成等)

PMDA相談手数料を補助

対象：上記①・②に関して企業が支払う相談手数料。未承認薬等検討会
議での開発公募品や医師主導治験による開発品。

「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」
における評価、開発要請等の加速化。
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