薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

原価計算方式を採用する妥当性

成分名

令和４年４月１９日

薬

類似薬がない根拠

オリプダーゼ アルファ（遺伝子組換え）

イ．効能・効果

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症

ロ．薬理作用

酸性スフィンゴミエリナーゼ作用

ハ．組成及び
化学構造

遺伝子組換えヒトスフィンゴミエリンホスホ
ジエステラーゼ類縁体であり、ヒトスフィンゴ
ミエリンホスホジエステラーゼの１４～５８
３番目のアミノ酸に相当する。５７０個のアミ
ノ酸残基からなる糖タンパク質（分子量：約７
６，０００）である。

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
２週に１回

本剤と同様の効能・効果、薬理作
用を有する既収載品はないこと
等から新薬算定最類似薬はない
と判断した。

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
該当する（Ａ＝１０％）
有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

〔ハ．治療方法の改善（不十分例／重篤な疾病）: ③－a/f＝２p〕

補 正 加

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症は十分な既存治療法がなく、標準的治療法が確立さ
れていない重篤な疾患であり、本剤はそのような疾患に対して有効性が示されたものであ
ることから、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝１０％）を適用することが適当と判断した。

市場性加算（Ⅰ） 該当する（Ａ＝１０％）
(１０～２０％)
本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。

算

市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)
該当する（Ａ＝１０％）

先 駆 加 算
(１０～２０％)

本剤は先駆け審査指定制度の対象に指定されていることから、加算の要件を満た
す。

新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する新薬収
載希望者の不服意見の要点

上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

24

年

月

日