中 医 協
総 － ８ － ２
（４）② 配慮を行う品目
３ １ . ２ ． ２ ０ （ 改 ）
（稀少疾患や重篤な疾患等への対応について）

＜対応＞
（ⅰ）考え方（再掲）
○ 英国のように費用対効果評価の結果を「償還の可否判断」に用いる場合は、患者アクセス
は大きな課題となりうるが、いったん保険収載したうえで価格調整を行うのであれば、患者
アクセスの懸念は軽減される。
○ 一方、費用対効果評価の結果を償還の可否には用いず、価格調整のみを行う場合であって
も、以下の品目では開発阻害やアクセス制限につながる可能性が否定できないため、一定の
配慮を行う。
①対象患者数が少ないために単価（薬価等）が高くなってしまう品目
②ICER（QALY）では品目の有する価値を十分に評価出来ない品目
○ 制度の透明性を確保する等の観点から、配慮する品目や要素についての判断基準が必要。
（ⅱ）総合的評価で配慮を行う品目
○ これらのうち、以下の品目については費用対効果評価の対象とするが、総合的評価ならび
に価格調整において配慮を行う。
・適応症の一部に、治療方法が十分に存在しない稀少な疾患（指定難病、血友病及びHIV感
染症を対象とする）が含まれる品目
・適応症の一部に、日本における小児用法・用量が承認されている小児疾患が含まれる品目
・抗がん剤（承認された効能効果において悪性腫瘍が対象となっており、悪性腫瘍患者を対象に分析
を行った場合）
○ 「公的介護費や生産性損失」を含めた分析結果については、国内の知見に基づき行われた
ものに限り、併せて提出することは可能とする。価格調整には用いないが、提出された分
析結果は公表し、事例を集積した上で、今後の仕組みの参考とする。

17