（２）③

除外基準（稀少疾患や重篤な疾患等への対応について）
中 医 協
総
（その１）

－ ８ － ２

３ １ . ２ ． ２ ０ （ 改 ）

＜対応＞
（ⅰ）考え方
○ 英国のように費用対効果評価の結果を「償還の可否判断」に用いる場合は、患者アクセス
は大きな課題となりうるが、いったん保険収載したうえで価格調整を行うのであれば、患者
アクセスの懸念は軽減される。
○ 一方、費用対効果評価の結果を償還の可否には用いず、価格調整のみを行う場合であって
も、以下の品目では開発阻害やアクセス制限につながる可能性が否定できないため、一定の
配慮を行う。
①対象患者数が少ないために単価（薬価等）が高くなってしまう品目
②ICER（QALY）では品目の有する価値を十分に評価出来ない品目
○ 制度の透明性を確保する等の観点から、配慮する品目や要素についての判断基準が必要。
（ⅱ）除外品目
○ これらのうち、①に該当するものとして、以下の品目は費用対効果評価の対象から除外す
る。
・治療方法が十分に存在しない稀少な疾患（指定難病、血友病及びHIV感染症）のみに
用いられる品目
・小児のみに用いられる品目（日本における小児用法・用量が承認されている品目に限る）
○ 上記に該当する品目であっても、市場規模が大きな品目（ 350億円以上）又は著しく単価
が高い品目等については、中医協総会の判断により費用対効果評価の対象とすることができ
る。
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