ある。
（２）医療費助成の申請をしない患者の登録について
（これまでの状況）
○

第２の基本的な考え方において言及したとおり、指定難病の医療費助成は、研
究目的の要素を併せ持つものである。他方で、現行の仕組みでは、医療費助成の
申請を行った者であって、データの登録に同意した患者のデータのみしか登録さ
れておらず、悉皆性を有するＤＢとはなっていない。一方で、症状が抑えられて
いる時期のデータや、軽症から重症に至る経過を追うデータは貴重であり、こう
したデータを活用した研究により、新たな医薬品等の治療法の開発や診療ガイド
ラインの策定・改定などにつながるとともに、こうしたことが診療体制の一層の
充実に寄与することも期待されるところである。

○

また、データ登録の方法は、現行の仕組みにおいては、医療費助成の申請時に、
患者から地方自治体に対し提出された臨床調査個人票について、地方自治体がそ
のコピーを登録センターに送付する仕組みとなっており、患者や地方自治体の事
務負担が課題となっている。

（対応の方向性）
○

医療費助成の申請をしない患者についても、データを登録することができる仕
組みを設けることが適当であり、これにより、患者や医師、医療機関、研究者、
行政（国・地方自治体）といった関係者にとって、研究が促進され治療方法の開
発に資する、福祉支援、就労支援等の他の支援が患者に行き届きやすくなるとい
ったメリットをもたらすことが期待される。他方で、新たな仕組みの導入は、各
関係者の負担の増大につながることから、メリットと負担のバランスを十分に考
慮した上で、仕組みを構築することが必要となる。

○

合同委員会では、研究・医療ＷＧの取りまとめにある以下の観点を踏まえた検
討を行った。その結果は以下のとおり。（データ登録のオンライン化については
（３）で後述）
【検討の視点】
①

指定難病患者にとって、過度な負担を課さないものであること。

②

データの提供は、患者の同意を前提としたものであること。

③

データの登録が促進される工夫を行うこと。
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