性の観点の意見から、地方自治体が同意を取得することとすることが考えられる。
○

次に、登録の項目や頻度について、
「負担軽減の観点」と「研究促進の観点」の
２つの観点から検討を行った。
負担軽減の観点からは、医療費助成の対象となる患者のデータ登録に関して、
臨床調査個人票の項目のスリム化を検討することとしており、また、データ登録
手続のオンライン化を進めることとしている一方で、研究促進の観点からは、医
療費助成の有無にかかわらず、項目・頻度は同じ方が望ましいと考えられるほか、
臨床調査個人票の様式が同じ方が、指定医が混乱しないものと思われる。こうし
たことから、臨床調査個人票全体のスリム化や登録手続のオンライン化を前提に、
医療費助成の有無にかかわらず、登録項目は同じものとし、また、頻度について
も同じとすることを基本としつつ、患者の事務負担と研究の意義のバランスを踏
まえた運用を検討していくことが適当である。

○

次に、対象者の範囲について、
「研究促進の観点」と「登録者のメリットと負担
のバランスの観点」から検討を行った。
（登録者のメリットについては第４の５で
後述する。）
登録者のメリットの観点からは、より幅広い患者を対象とすることも考えられ
るが、研究促進や関係者の負担の観点からは、対象者は一定の範囲とすることが
考えられる。その一方で、現行の指定難病患者ＤＢには、主に、指定難病の患者
のうち認定基準を満たす者のデータが登録されている。このような状況を踏まえ、
新しい仕組みの対象者は、指定難病の患者のうち重症度基準を満たさないことが
明らかである等により医療費助成の申請を行わない者とすることが適当である。
小児慢性特定疾病については、患者数が多い疾病もあり軽症者のデータ収集の
意義や地方自治体等の事務負担への影響に留意が必要であるほか、患者数が少な
い疾病については、認定基準が指定難病と比べて緩やかな基準となっている場合
が多く、すでに軽症者のデータは一定程度収集されていると考えられる。その一
方で、登録した患者については、「登録者証」（仮称）が交付され、この登録者証
(仮称)を通じて、福祉施策、就労支援等の支援が行き届きやすくなるなどのメリ
ットもある。このような点を踏まえ、例えば指定難病にも該当するような疾病な
ど、軽症者のデータ収集の必要性がより高いと考えられる疾病から、軽症者登録
を始めることが考えられる。今後、導入までの間に、国において詳細を検討する
に当たっては、現場が混乱しないように配慮するとともに、必要に応じて、審議
会において議論していくことが適当である。

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