資料 ３－３
医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム
川崎病の急性期（静注用免疫グロブリンに不応または不応予測例）
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム
た医薬品

販売名：ソル・メドロール静注用 40 mg、同 125 mg、同 500 mg、同 1000 mg
会社名：ファイザー株式会社

要望者名

日本小児循環器学会、日本川崎病学会

要望内容

効能・効果

川崎病の急性期（静注用免疫グロブリンに不応または不応予
測例）

用法・用量

通常、メチルプレドニゾロンとして 30 mg/kg を 1 日 1 回、1
～3 日間点滴静注する。

効能・効果及び
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

小児に関する要望

２．要望内容における医療上の必要性について
（１）適応疾病の重篤性についての該当性
川崎病は小児の急性熱性疾患であり、特徴的な合併症である冠動脈瘤（以下、
「CAA」
）
が形成されると血管狭窄や血栓形成により狭心症や心筋梗塞を起こす危険性が高く、心筋
梗塞が発現した場合には致死的な経過を辿ることもあることから、
「ア 生命に重大な影響
がある疾患（致死的な疾患）」に該当すると判断した。
（２）医療上の有用性についての該当性
メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム（以下、
「本薬」
）について、欧米等 6
カ国で川崎病の急性期の効能・効果に関する承認はないが、川崎病の静注用免疫グロブリ
ン（以下、
「IVIG」
）不応例に対する投与は米国及び英国のガイドラインで、同 IVIG 不応予
測例に対する投与は英国のガイドラインで、それぞれ推奨されており、国内のガイドライ
ンでも IVIG 不応例及び不応予測例に対する投与が推奨されていることから、
「ウ 欧米等
において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内
における有用性が期待できると考えられる」に該当すると判断した。
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