（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
本薬について、欧米等 6 カ国で要望内容では承認されていないが、国内外の教科書、ガ
イドライン等の記載内容及び国内の使用実態から、国内外のいずれにおいても IVIG に不応
又は不応と予測される川崎病急性期の患者で本薬による治療が標準的に行われていると判
断できる（5.（3）、
（4）及び 6.（2）参照）
。
有効性について、国内で実施された無作為化比較試験において、IVIG 不応予測例及び
IVIG 不応例に対する IVMP の有効性が認められており、この試験結果等から、本薬の要望
効能・効果に関する有効性が期待できる（7.（1）参照）
。
安全性について、既承認の効能・効果での使用時と同様の管理がなされるのであれば、
日本人の川崎病急性期の患者に本薬を投与した際のリスクはベネフィットを上回らないと
判断する（7.（2）参照）
。
以上より、検討会議は、川崎病の急性期（IVIG に不応又は不応予測例）に対する本薬の
有用性は、医学薬学上公知であると判断する。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果及び効能・効果に関連する注意については、以下のような設定とすることが
適当と検討会議は考える。その妥当性について以下に記す。
【効能・効果】
（今回の要望に関連する部分のみ抜粋）
川崎病の急性期（重症であり、冠動脈障害の発生の危険がある場合）
【効能・効果に関連する注意】
静注用免疫グロブリン不応例又は静注用免疫グロブリン不応予測例に投与すること。
【設定の妥当性について】
国内外の臨床試験で川崎病急性期の IVIG 不応又は不応予測例に本薬を投与した際の有
用性が示されており、国内外の教科書及びガイドラインでも、IVMP が IVIG 不応例に対す
る 2nd line としての追加治療、及び IVIG 不応予測例に対する IVIG との初期併用治療の 1
つとして記載されていること、国内の医療現場で川崎病に対して IVMP が使用されている
実態があること（6.（2）参照）を踏まえると、本薬の川崎病の急性期（IVIG に不応又は不
応予測例）の治療における有用性は医学薬学上公知であると考える（7.（3）参照）。また、
本薬は、同じ位置付けで承認されているプレドニゾロンと同様に、重症で、冠動脈障害の
発生の危険がある場合に投与を考慮すべき薬剤と考えることから、効能・効果は「川崎病
の急性期（重症であり、冠動脈障害の発生の危険がある場合）」とすることが妥当と判断

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