血友病について
血友病の治療方法
✓ 血友病の標準的治療は、不足する凝固因子濃縮製剤による補充療法であり、「出血時補充療法」、「予備的補充療法」、「定期補充
療法」の３つの方法がある。
✓ 血友病の治療に用いられる血液凝固因子製剤には、①ヒト血漿から製造された製剤、②ヒト血漿を材料とせず遺伝子組換えによって
製造された製剤がある。
✓ 遺伝子組換え製剤は、ヒトの血液または血漿から作られたものではなく、遺伝子組換えDNA技術を利用して、ヒトの遺伝子をヒト
以外の細胞 （動物細胞）に挿入し、その細胞に凝固因子を産生させて作られる製剤である。
✓ 遺伝子組換え及び血漿由来の凝固因子は物理的、化学的構造がほとんど同じで、両製剤とも体内に投与されると同じように働く。
（引用元）2018

血友病ハンドブック東京大学医科学研究所附属病院

インヒビターが発生した場合の止血治療
✓ 血液凝固因子が投与されることにより、それらを不活化するインヒビターという同種抗体が発生することがある。
✓ インヒビターが発生すると、血液凝固因子製剤の効き目が弱くなる、又は全く効かなくなる。
✓ インヒビター発症時は、中和療法やバイパス止血療法が有効である1)2)。
中和療法
バイパス止血療法

⇒ 凝固因子製剤を大量に投与し、インヒビターを中和する
⇒ バイパス止血製剤により、血液凝固第Ⅷ（Ⅸ）因子とは異なるルートで止血する
1)
2)

鈴木伸明. 血栓止血誌 2018; 29(6):677-681
日本血栓止血学会 インヒビター保有先天性血友病患者に対する止血治療
ガイドライン：2013年改訂版

⇒ 平成30年に新たに薬価承認されたエミシズマブ（商品名：ヘムライブラ）は、インヒビターが発生していても効果を発揮する
血液凝固第Ⅷ因子機能代替製剤で、皮下注射ができ、半減期が約30日となる。
※ 健康・生活衛生局感染症対策部感染症対策課より提供

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