≪疾病等の報告期日について≫
○ 未承認・適応外の医薬品等の臨床研究において、既知の重篤な疾病等を CRB に報告
する期限については、原則 30 日以内とすることとし、研究組織から独立した効果安全
性評価委員会が設置される場合には、その運用を示した上で定期報告とすることとす
べきである。
○ 既承認の医薬品等の臨床研究において、既知の疾病等を CRB に報告する期限は定期
とすることとすべきである。

２．研究の法への該当性の明確化
（１）適応外使用に関する特定臨床研究の対象範囲について
①

現状と課題
○ 臨床研究における医薬品等の用法、用量、効能及び効果（以下「用法等」という。）
が、承認された用法等と少しでも異なる場合には全て特定臨床研究と定義され、例え
ば、学会の診療ガイドラインに掲載されている使用法や、保険診療で使用経験がある
使用法、承認された用法・用量よりも少量を投与する使用法（いわゆる減量プロトコ
ル）であっても、一律に特定臨床研究の対象となる。
○ 特にがん領域と小児領域においてこのような研究が多く、医療上必要な臨床研究の
実施が困難となり、結果として医療の向上を阻害しているとの意見がある。

②

中間とりまとめまでの主な議論
○

保険診療に係る審査提供事例では保険償還が認められている一方で、薬機法上の承
認の範囲に基づいて適応外使用の範囲が定まるため、実際に保険診療で行われている
使用法について研究を行おうとすると、法が障壁となるとの意見があった。
○ 特定臨床研究に該当しないこととなる適応外使用の範囲を広げたところで法実施に
おける課題の根本解決にはならず、適応外使用の研究により根拠がある成績が出た場
合には、添付文書の改訂に生かすべきではないかといった意見があった。
③

中間とりまとめ
○ 適応外医薬品等を使用する研究であっても、各種の情報に基づき、そのリスクが承
認を受けた用法等と大きく変わらないことが明らかなものについては、特定臨床研究
の範囲から除外する方向で見直しを進めるべきである。
○ この場合、特定臨床研究の範囲から除外するか否かの検討にあたっては、当該医薬
品等の使用に係るリスクが承認を受けた用法等と大きく変わらないかどうかについ
て、根拠となる情報に基づき、厚生労働省が専門家の意見を聴取する方向で制度を構
築すべきである。

④

中間とりまとめ後の議論
○ 適応外医薬品等を使用する研究について特定臨床研究の範囲から除外するか否かに

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