４

上記「疾患の状態の程度」に該当する患者の年間医療費（自己負担含む）推計について
年4回の病院受診、年1回のMRI検査、月1回のリハビリテーションを行う
と仮定した。
約30万円／年
通院のみの場合

入院がある場合の入院と通
院の合計

約150万円／年

上記の通院に加えて外科的治療を行ったと仮定し、術前検査と周術期管
理に必要な入院1ヵ月（小児加算）に後頭蓋窩開頭術K149-2（31,000点）
を加えて算定した。

５ 当該疾患を事業の対象の候補と考える理由
本疾患は種々の原因疾患により発症するが、その60%以上は小児期に発症する。臨床経過では約70%は症状が持続または間歇的に進行し50%
以上で成人医療への移行が必要となる慢性疾患である。小児期発症例の約50%に側弯症を合併し生涯にわたり生活の質が低下する。80%以上
は外科治療を要し、また継続的なリハビリテーションや装具作成により高額な医療費を必要とするため、生涯高額な医療費を必要とする。
小児期発症に限定した研究報告は少なく医学的調査研究の観点においても、小児慢性特定疾患研究事業に登録する必要があると考える。
６

当該疾患において利用されている医療費助成について（※下記赤枠内をクリックして右▼から選択し、右欄に状況を記載）

自立支援医療（育成医療）
を利用しているか

利用して
利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか：約70％
いる

自立支援医療（精神通院医
療）を利用しているか

誰も利用
していな 利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか：約 0％
い

障害児入所医療を利用して
いるか

利用して
利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか：約 5％
いる

肢体不自由児通所医療を利
用しているか

利用して
利用している場合、およそ何割程度の患者が利用しているか：約15％
いる

※すべての項目について記載するこ
と。
※複数の臓器に異常をおこす症候群
については、基本的には現行の小慢
の、臓器や機能の病態別による申請
方式に変わりはない。

申請研究班・学会

「神経変性疾患領域における難病の医療水準の向上や患者のQOL向上に資
する研究」
日本小児神経学会
日本小児科学会

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