小児医薬品開発支援体制強化事業
１ 事業の目的
○ 日本において、小児や希少疾病等の医薬品を中心として、ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスの懸念が生じて
おり、必要な医薬品が迅速に利用できない患者が存在している状況にあると言われている。
○ 小児領域の医薬品開発を促進するため、国立成育医療研究センターにおける小児医薬品開発支援の体制を強
化し、小児用医薬品開発のサポート（製薬企業、アカデミア等への開発サポート等）を強化する。

２ 事業の概要・スキーム

厚生労働省

国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

(i)小児医薬品開発支援の体制強化

・アカデミア等からの出向者の受け入れ、SMO/CROへの業務委託

(ii)小児医薬品開発支援内容の充実

・新たにアカデミア主導での小児医薬品開発を支援
・開発のサポート（実施の可能性・コンセプト・計画等への助言、関連学会との連携の支援、規制当局対応に関する相談等）
・国内における使用実態等公知申請に必要となる情報収集の支援（小児医療情報収集システム（DB）活用による情報収集を含む）
・開発企業がいない小児用医薬品の開発に関して、必要に応じて治験を支援（※）し、企業導出を支援（プロトコル作成助言等）
※国立研開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）臨床研究・治験推進研究事業

(iii)小児治験ネットワークとの連携・体制強化
・小児治験ネットワーク体制の強化、産学官患からなる小児医薬品開発推進のコンソーシアムの立ち上げ事務局機能を担当
・国内小児治験について、小児治験ネットワーク等につなぎ、被験者の組入れを加速化

(iv)小児治験に関する普及啓発・研修の実施
・保護者、患者会：DCTを含む小児治験の普及啓発による患者参画の推進（関係学会と連携）
・医療従事者：小児用医薬品治験に関する理解、DCT治験に関する知識を広めるための講習会を開催
・製薬企業：小児治験ネットワーク及び本支援スキームの普及啓発の強化
・関係学会：治験登録促進の呼びかけ、DCTの理解・普及啓発
等

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