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医薬品・医療機器の早期開発・承認等に向けた取組

（現状・課題）
がん医療の進歩に伴い、様々な治療法が開発される中、我が国では、
「ドラッ
グ・ラグ」及び「デバイス・ラグ」が問題となっていた。こうした問題に対し
て、
「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」及び「医療ニーズの
高い医療機器等の早期導入に関する検討会」において、随時、課題の解消に向
けた取組を検討しており、中間評価の調査では、平成 25（2013）年度の抗がん
剤開発の申請ラグ39が 32.9 か月から 5.7 か月に、審査ラグ40が 1.6 か月から０か
月に短縮した。さらに、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用
再生医療等製品の指定による実用化の促進により、一刻も早く希少疾病に対す
る医療ニーズに応えるための取組を続けているほか、平成 28（2016）年１月に
は、
「拡大治験（日本版コンパッショネートユース）制度」を開始した。
先進医療においては、「日本再興戦略 2014」に基づき、平成 26（2014）年 12
月に「最先端医療迅速評価制度」を創設し、先進医療として実施することの可
否についての評価の迅速化・効率化に取り組んでいる。
また、医療法（昭和 23 年法律第 205 号）に基づき、平成 27（2015）年より、
日本発の革新的医薬品・医療機器の開発等に必要となる質の高い臨床研究を推
進するため、国際水準の臨床研究や医師主導治験の中心的な役割を担う病院を
「臨床研究中核病院」として承認している。
さらに、国内未承認の医薬品等を迅速に保険外併用療養として使用したいと
いう患者の思いに応え、保険外併用療養費制度の中に、平成 28（2016）年４月
に「患者申出療養制度」を創設し、先進的な医療について、安全性・有効性を
確認しつつ、身近な医療機関で迅速に受けられるようにするための仕組みを構
築している。
なお、世界に先駆けて我が国での開発が見込まれる医薬品や医療機器、体外
診断用医薬品及び再生医療等製品について、平成 27（2015）年より、迅速に承
認するための「先駆け審査指定制度」が開始されている。

39

「申請ラグ」とは、当該年度に国内で承認申請された新薬について、米国における申請
時期との差の中央値のこと。
40
「審査ラグ」とは、当該年度（米国は暦年）における日米間の新薬の新規承認された総
審査期間（中央値）の差のこと。
40