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資料１．緊急時の薬事承認の在り方. (12 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_22502.html |
| 出典情報 | 厚生科学審議会 医薬品医療機器制度部会（令和3度第2回 12／3）《厚生労働省》 |
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新たな制度による迅速化事例のイメージ
○ 本制度（有効性を「推定」で承認可能とする。）の効果は、個々の医薬品等の性質等に応じて
異なる。想定される典型的な事例としては、以下のとおり。
<海外で開発されたワクチン>
ケース
・海外で大規模治験（第Ⅲ相）
を実施
・国内治験が未実施
現行（確認）
新たな制度（推定）
×
○
・人種差・地域差等がないことの確
認のために国内治験が必要
・顕著な有効性があり、人種差・地域差の懸念があっても高いベネ
フィットがあると推定できる場合、承認可能。
例：日本以外の複数の国、人種において著しい有効性が確認され、日本
人での有効性について特段の懸念材料がない場合に、承認の判断を行う
ことができる可能性。
例：抗体価が著しく上昇すること等が確認でき、それまでの限られた知見で
はあるが、その水準の抗体価であれば、発症予防効果が期待できる場合
に、承認の判断を行うことができる可能性。
※米国の緊急使用許可制度（EUA）でも、大規模な治験（Ⅲ相）を実施
※ファイザー社の新型コロナワクチンについて、海外データのみで評価を行った場合、承認の時期は２ヶ月程度早くなった可能性。
<国内で開発された治療薬>
ケース
・比較的小規模な治験（第Ⅰ相＋
第Ⅱ相）で一定の有効性が期待
される結果
・大規模な検証試験（第Ⅲ相）は
未実施
現行（確認）
新たな制度（推定）
×
○
・第Ⅱ相までで一定の有効性が期待
される結果が出ているが、大規模
な試験での有効性を確認する必要
があることから、承認判断には第
Ⅲ相が必要
・第Ⅱ相までで一定の有効性があり、ベネフィットがあると推定でき
る場合は、大規模な試験（第Ⅲ相）なしで承認の判断が可能
※条件付き承認制度では、第Ⅱ相治験までで十分な結果が得られ、有効性が確認されれば、第Ⅲ相治験を省略可能。
ただし、そのほかの承認時に必要なＧＭＰ調査等を省略できず、結果的に承認までに時間がかかる可能性が高い。 12
○ 本制度（有効性を「推定」で承認可能とする。）の効果は、個々の医薬品等の性質等に応じて
異なる。想定される典型的な事例としては、以下のとおり。
<海外で開発されたワクチン>
ケース
・海外で大規模治験（第Ⅲ相）
を実施
・国内治験が未実施
現行（確認）
新たな制度（推定）
×
○
・人種差・地域差等がないことの確
認のために国内治験が必要
・顕著な有効性があり、人種差・地域差の懸念があっても高いベネ
フィットがあると推定できる場合、承認可能。
例：日本以外の複数の国、人種において著しい有効性が確認され、日本
人での有効性について特段の懸念材料がない場合に、承認の判断を行う
ことができる可能性。
例：抗体価が著しく上昇すること等が確認でき、それまでの限られた知見で
はあるが、その水準の抗体価であれば、発症予防効果が期待できる場合
に、承認の判断を行うことができる可能性。
※米国の緊急使用許可制度（EUA）でも、大規模な治験（Ⅲ相）を実施
※ファイザー社の新型コロナワクチンについて、海外データのみで評価を行った場合、承認の時期は２ヶ月程度早くなった可能性。
<国内で開発された治療薬>
ケース
・比較的小規模な治験（第Ⅰ相＋
第Ⅱ相）で一定の有効性が期待
される結果
・大規模な検証試験（第Ⅲ相）は
未実施
現行（確認）
新たな制度（推定）
×
○
・第Ⅱ相までで一定の有効性が期待
される結果が出ているが、大規模
な試験での有効性を確認する必要
があることから、承認判断には第
Ⅲ相が必要
・第Ⅱ相までで一定の有効性があり、ベネフィットがあると推定でき
る場合は、大規模な試験（第Ⅲ相）なしで承認の判断が可能
※条件付き承認制度では、第Ⅱ相治験までで十分な結果が得られ、有効性が確認されれば、第Ⅲ相治験を省略可能。
ただし、そのほかの承認時に必要なＧＭＰ調査等を省略できず、結果的に承認までに時間がかかる可能性が高い。 12