２ 指定の方法
希少疾病用医薬品等の指定については、薬事・食品衛生審議会の意見を聴い
て行う。
なお、指定した医薬品等については、指定年月日、医薬品等の名称、対象疾
病並びに申請者の氏名及び住所を厚生労働省のホームページに掲載する。
３ 指定の相談
希少疾病用医薬品等の指定の申請にあたっては、事前に、厚生労働省医薬局
医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課の指定業務担当者に相談すること。
４ 指定の申請
（１）申請書の記載
希少疾病用医薬品等の指定を受けようとする者は、施行規則様式第
107(1)、様式第 107(2)又は様式第 107(3)による申請書を提出すること。
（２）申請書の添付資料
施行規則第 250 条第２項の規定により申請書に添付すべき資料が定めら
れているが、その具体的な内容は次のとおりであること。なお、このほか、
必要に応じて資料の提出を求めることがあること。
ア 対象者数に関する資料
当該医薬品等の用途に係る対象者数に関する客観的な統計資料
イ 医療上の必要性に関する資料
（ア）病因、症状等対象疾病に関する資料
（イ）類似の医薬品等の有無、治療方法の有無など医療の現状に関する資料
ウ 当該医薬品等を使用する理論的根拠となる資料
（ア）医薬品の場合
施行規則第 40 条第１項第１号に掲げる資料のうち申請時において入
手可能な資料の概要
（イ）医療機器・体外診断用医薬品の場合
施行規則第 114 条の 19 第１項第１号又は第２号に掲げる資料のうち
申請時において入手可能な資料の概要
（ウ）再生医療等製品の場合
施行規則第 137 条の 23 に掲げる資料のうち申請時において入手可能
な資料の概要
エ 開発計画
予定している試験項目、試験期間など開発計画の概要を説明する資料