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希少疾病用医薬品等の概要
部会説明用資料及び公表用資料として、別紙様式１、別紙様式２又は別
紙様式３に従って作成した概要（名称、予定される効能・効果、予定され
る使用目的又は効果、予定される効能、効果又は性能及び申請者名につい
ては英名又は英語表記を併記すること）

５ 試験研究等の中止
法第 77 条の２第１項の規定による指定を受けた者（以下「指定取得者」と
いう。）は、当該指定に係る希少疾病用医薬品等の試験研究、製造販売又は製
造を中止しようとするときは、法第 77 条の５の規定に基づき、速やかに厚生
労働大臣に届け出ること。
なお、中止の届出は、施行規則様式第 108 による届書を提出することにより
行うこと。
６ 指定の取消
法第 77 条の５の規定による中止の届出があったときは、法第 77 条の６第
１項の規定に基づき、厚生労働大臣は、指定の取消しを行う。また、法第 77
条の６第２項の規定に基づき、次のいずれかに該当するときは、指定を取り消
すことがある。
なお、指定の取消しの公示は、２に準じて行う。また、アにより取り消しを
行う際は、事前に指定を受けた者の意見を聴くこととする。
ア １の要件を欠くと認められるとき。
イ 指定申請書の虚偽記載等不正があったと認められるとき。
ウ 正当な理由なく希少疾病用医薬品等の試験研究又は製造販売が行われな
いとき。
エ 指定を受けた者について法その他薬事に関する法令で定めるもの又はこ
れに基づく処分に違反する行為があったとき。
７ 承継の取扱い
指定取得者から、他の者に本邦での開発権を譲渡する場合、指定取得者は、
５に従って、試験研究等の中止の届出を行い、開発権を譲渡された者（以下「承
継予定者」という。）は、４（１）及び（２）のオの資料を提出すること。た
だし、指定取得者が指定を受けた時点から、資料の内容に変更が生じている場
合には、当該変更部分について、承継時点でも指定要件を充足することを示す
資料も併せて提出すること。なお、承継は別途発出する指定書を以て認めるも
のとする。