除く。以下②～③において同じ。）が
ないこと。

② 既承認薬等がある場合であって、い
ずれの既承認薬による治療を行った
場合でも予後不良など、当該既承認薬
等のみでは治療法・予防法として十分
ではなく複数の選択肢が臨床的に必
要とされていること（医療環境・投与
環境から既承認薬の投与が困難であ
る患者が一定数存在すると考えられ
る場合を含む。）。例えば、新規作用
機序であって非臨床試験の結果等か
ら効果が期待できること、医療環境・
投与環境から既承認薬の投与が困難
である患者に対する投与が可能とな
ることが考えられることなど、医薬品
等としての有用性が一定程度期待さ
れること。

③ 既承認薬等がある場合であって、臨
床試験の結果等に基づき当該既承認
薬等と比較して高い有効性又は安全
性が期待されること。
なお、高い有効性又は安全性が期待
される場合としては、次のような場合
が該当しうると考えられるが、これら
に限らず、薬剤、疾患の特性等に応じ
個別に判断すること。
・適切に設計された比較臨床試験に
おいて既承認薬と直接比較した結
果により有効性又は安全性におけ
る優越性が示されていること
・既承認薬と直接比較した臨床試験
以外の臨床試験の結果等から、既承
認薬と比較して著しく高い有効性