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【参考資料３】 「希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて」の一部改正について（令和6年1月16日通知） (8 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_37787.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第8回 2／8）《厚生労働省》 |
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品審査管理課又は医療機器審査管理課の
審査管理課又は医療機器・再生医療等製品
指定業務担当者に相談すること。
担当参事官室の指定業務担当者に相談す
ること。
４ 指定の申請
３
指定の申請
（１）申請書の記載
（１）申請書の記載
希少疾病用医薬品等の指定を受けようとす
希少疾病用医薬品等の指定を受けようとす
る 者 は 、 施 行 規 則 様 式 第 107(1) 、 様 式 第
る 者 は 、 施 行 規 則 様 式 第 107(1) 、 様 式 第
107(2)又は様式第 107(3)による申請書を提
107(2)又は様式第 107(3)による申請書を提
出すること。
出すること。
ただし、外国に籍を有し、希少疾病用医薬
品等の指定を受けようとする者は、併せて国
内の開発を担う者の氏名、住所、連絡先を届
け出ること。
（２）申請書の添付資料
（２）申請書の添付資料
（略）
（略）
５ 試験研究等の中止
４
試験研究等の中止
法第 77 条の２第１項の規定による指
法第 77 条の２第１項の規定による指
定を受けた者（以下「指定取得者」という。）
定を受けた者（以下「指定者」という。）
は、当該指定に係る希少疾病用医薬品等の
は、当該指定に係る希少疾病用医薬品等の
試験研究、製造販売又は製造を中止しよう
試験研究、製造販売又は製造を中止しよう
とするときは、法第 77 条の５の規定に基
とするときは、法第 77 条の５の規定に基
づき、速やかに厚生労働大臣に届け出るこ
づき、速やかに厚生労働大臣に届け出るこ
と。
と。
なお、中止の届出は、施行規則様式第
なお、中止の届出は、施行規則様式第
108 による届書を提出することにより行
108 による届書を提出することにより行
うこと。
うこと。
６ 指定の取消
５
指定の取消
法第 77 条の５の規定による中止の届
法第 77 条の５の規定による中止の届
出があったときは、法第 77 条の６第１項
出があったときは、法第 77 条の６第１項
の規定に基づき、厚生労働大臣は、指定の
の規定に基づき、厚生労働大臣は、指定の
取消しを行う。また、法第 77 条の６第２
取消しを行う。また、法第 77 条の６第２
項の規定に基づき、次のいずれかに該当す
項の規定に基づき、次のいずれかに該当す
るときは、指定を取り消すことがある。
るときは、指定を取り消すことがある。
なお、指定の取消しの公示は、２に準じ
て行う。また、アにより取り消しを行う際
なお、指定の取消しの公示は、１（２）に
準じて行う。
審査管理課又は医療機器・再生医療等製品
指定業務担当者に相談すること。
担当参事官室の指定業務担当者に相談す
ること。
４ 指定の申請
３
指定の申請
（１）申請書の記載
（１）申請書の記載
希少疾病用医薬品等の指定を受けようとす
希少疾病用医薬品等の指定を受けようとす
る 者 は 、 施 行 規 則 様 式 第 107(1) 、 様 式 第
る 者 は 、 施 行 規 則 様 式 第 107(1) 、 様 式 第
107(2)又は様式第 107(3)による申請書を提
107(2)又は様式第 107(3)による申請書を提
出すること。
出すること。
ただし、外国に籍を有し、希少疾病用医薬
品等の指定を受けようとする者は、併せて国
内の開発を担う者の氏名、住所、連絡先を届
け出ること。
（２）申請書の添付資料
（２）申請書の添付資料
（略）
（略）
５ 試験研究等の中止
４
試験研究等の中止
法第 77 条の２第１項の規定による指
法第 77 条の２第１項の規定による指
定を受けた者（以下「指定取得者」という。）
定を受けた者（以下「指定者」という。）
は、当該指定に係る希少疾病用医薬品等の
は、当該指定に係る希少疾病用医薬品等の
試験研究、製造販売又は製造を中止しよう
試験研究、製造販売又は製造を中止しよう
とするときは、法第 77 条の５の規定に基
とするときは、法第 77 条の５の規定に基
づき、速やかに厚生労働大臣に届け出るこ
づき、速やかに厚生労働大臣に届け出るこ
と。
と。
なお、中止の届出は、施行規則様式第
なお、中止の届出は、施行規則様式第
108 による届書を提出することにより行
108 による届書を提出することにより行
うこと。
うこと。
６ 指定の取消
５
指定の取消
法第 77 条の５の規定による中止の届
法第 77 条の５の規定による中止の届
出があったときは、法第 77 条の６第１項
出があったときは、法第 77 条の６第１項
の規定に基づき、厚生労働大臣は、指定の
の規定に基づき、厚生労働大臣は、指定の
取消しを行う。また、法第 77 条の６第２
取消しを行う。また、法第 77 条の６第２
項の規定に基づき、次のいずれかに該当す
項の規定に基づき、次のいずれかに該当す
るときは、指定を取り消すことがある。
るときは、指定を取り消すことがある。
なお、指定の取消しの公示は、２に準じ
て行う。また、アにより取り消しを行う際
なお、指定の取消しの公示は、１（２）に
準じて行う。