象者数を推定する必要はない。

し、患者数にかかる調査が十分ではな
く、確実な人数を示すことができない

ウ 指定対象となる疾患の範囲

疾病の場合は、数種類の統計データ等

特定の疾患の患者数に関して、医学薬

を用いて推計して、その結果をもって

学上の明確な理由なしに「重篤な」等の

推定患者数が５万人未満であること

接頭語、ただし書き等を追加することに

を示すこと。なお、複数の手法による

よって、患者数を５万人未満として計算

推計結果が提出されることが望まし

するいわゆる「輪切り」申請については、

い。

原則として認めない。

・当該医薬品等の用途が指定難病の場合

一方、例えば、年齢層（小児を含む）、

は、対象者数については要件を満たし

治療体系、治療ライン、リスク分類、投

ているものとみなすので、指定難病に

薬の必要性等を含め、医学薬学上の適切

指定されている旨の記載を以て患者

な根拠に基づき、高いアンメットニーズ

数を推定する資料の提出に替えられ

がありつつも開発が進んでいない範囲

ること。

に限定した対象疾患に対して製造販売

・特定の疾患の患者数に関して、医学薬

をしようとするのであれば、当該疾患に

学上の明確な理由なしに、「重篤な」

ついては「輪切り」には該当しない。た

等の接頭語あるいは、ただし書きを追

だし、疾患全体の患者数が５万人を大幅

加することによって、患者数を５万人

に超える場合は、患者数は複数の根拠に

未満として計算するいわゆる「輪切り

基づき慎重に確認するものとする。

申請」については、原則として認めな
いこと。

エ 感染症の疾病の予防の用途について
感染性の疾病の予防の用途に用いる

・「感染症の疾病の予防の用途に用いる
医薬品」とは、次のいずれかの要件に

医薬品又は再生医療等製品にあっては、

該当する医薬品であること。

対象者数は、当該申請時において当該医

- 国内では発生が希な、又は海外での

薬品又は再生医療等製品につき、製造販

み発生している感染症の疾病であ

売の承認が与えられたならば、１年間

って、その発生が流行地域への訪問

に、その用途に使用すると見込まれる者

者等、特定の集団に限定されている

の人数とする。「感染性の疾病の予防の

ものの予防の用途に用いるワクチ

用途に用いる医薬品」とは、次のいずれ

ン

かの要件に該当する医薬品を含むが、こ
れらに限らない。

- 遺伝子の突然変異等により新たに
発生する又は再興する可能性が否

① 国内での発生が稀で、特定の集団

定できない感染症の疾病であって、

に限定して流行している感染症

一旦発生すれば国民の生命、健康に

の予防に用いるワクチン

重大な影響を与えるおそれがある

海外でのみ発生している感染症

ものの、その発生時期、流行規模等

②