又は安全性が十分に期待されるこ
と
・国内又は国際的に認められている
主要なガイドラインにおいて、有効
性又は安全性の観点から一定の科
学的根拠に基づき既承認薬と比較
して高い優先度に位置づけられて
いること
・添付文書上の注意喚起の程度が明
らかに異なる（例えば、既承認の適
応での警告欄における記載が異な
る）場合など、安全性プロファイル
が明らかに異なり既承認薬の投与
が困難である一定数の患者が治療
可能になることから、安全性におい
て優れている蓋然性が高いこと

（３）開発の可能性

ウ

国内での開発を行うことのできる体制
及び計画を有していること。
具体的には、承認申請に至るまでに実施

開発の可能性
対象疾病に対して当該医薬品等を使用する

理論的根拠があるとともに、その開発に係る
計画が妥当であると認められること。

する予定の臨床試験の概観が明らかとな
っていること。また、少なくとも初めて人
に投与する臨床試験を実施するために必
要な非臨床試験については概ね完了して
いること。
２ 指定の方法

（２）指定の方法

（略）

希少疾病用医薬品等の指定については、薬
事・食品衛生審議会の意見を聴いて行う。
なお、指定した医薬品等については、指定
年月日、医薬品等の名称、対象疾病並びに申
請者の氏名及び住所を厚生労働省のホームペ
ージに掲載する。

３ 指定の相談

２

指定の相談

希少疾病用医薬品等の指定の申請にあ

希少疾病用医薬品等の指定の申請にあ

たっては、事前に、厚生労働省医薬局医薬

たっては、事前に、厚生労働省医薬食品局