要望番号；IV-87
められるが、一般的に忍容性が高い。B細胞消失による長期毒性は報告されていない。
注9）記載の根拠となった各文献で設定された時点で血小板数50,000/μLを達成した症例の割合。

3） Expert Report on Immune Thrombocytopenia:Current Diagnostics and Treatment –
Recommendations from an Expert Group from Austria, Germany, and Switzerland.（Oncol Res
Treat 2023: 46; 5-44）22）
以下のように記載されている（小児・成人の区別なし）
。
本薬は、ITPの三次治療薬の中で最もエビデンスに基づいている。本薬は多くの国で
二次治療薬として提供されている。
本薬は3カ国のうちいずれの国でもITP治療薬として承認されていないが、ガイドラ
イン及び専門家により、有効な治療選択肢として推奨されている。
文献により異なる用法・用量が推奨されているが（375 mg/m2×4回、1000 mg×2回、
100 mg×4回等）、いずれかの用量が他の用量より明確に優れているかは明らかでな
い。
小児は成人より幾分よく反応する。小児では主に最初の数年に再発するが、成人では
それより後に再発する。
女性及び女児は、男性及び男児より反応がよいように見える。これは薬剤の血中濃度
の性差による可能性がある。
＜日本におけるガイドライン等＞
1）日本小児血液・がん学会 2022 年小児免疫性血小板減少症診療ガイドライン（日本小児
血液・がん学会雑誌 2022; 59: 50-7）36）
以下のように記載されている。
一次治療に反応不良であり、粘膜出血のある、又はHRQoLの低下したITP患者には、
本薬を推奨する。投与量は375 mg/m2/週×4回を推奨する（推奨グレード1C）。
一次治療に反応不良であり、粘膜出血のある、又はHRQoLの低下したITP患者に
は、脾摘に優先してTPO-RA、本薬の投与を推奨する（推奨グレード2C）。

６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について
（１）要望内容に係る本邦での開発状況（経緯）等について
本邦において、小児の ITP に対する本薬の開発は行われていない。

（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について
要望内容に係る本薬の使用実態として、以下の内容が報告されている。

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