要望番号；IV-87
海外臨床試験において、小児の慢性 ITP 患者における本薬の有効性が示唆されている（5.
（1）参照）。また、これらの試験成績等に基づき、海外の診療ガイドラインでは、小児の
慢性 ITP に対し本薬の投与が推奨されている（5.（4）参照）。
18 歳未満の日本人慢性 ITP 患者を対象とした後方視的検討の結果、本薬投与による一定
の血小板数反応とその維持が確認されている（5.（1）参照）。また、当該検討結果及び海外
の臨床試験に基づき、国内の診療ガイドラインでも小児の慢性 ITP に対して本薬の投与が
推奨されている（5.（4）参照）。加えて、本邦での臨床使用実態に関する公表文献から本薬
の有効性が示唆されている（6.（2）参照）
。
以上の点に加え、慢性 ITP の病態及び治療方針に問題となるような国内外差が認められ
ていないことを踏まえると、
「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」
（以下、
「検討会議」）は、日本人の小児の慢性 ITP 患者における本薬投与時の有効性は医学薬学上
公知と判断する。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
開発要請を受けた企業は、以下のように説明している。
1）国内外の臨床試験で認められた有害事象の発現状況（5.（1）及び 6.（2）参照）
国内外の臨床試験等で認められた有害事象のほとんどは、既承認の効能・効果に対し投
与した際にも発現することが知られている infusion reaction に関連する事象、アレルギーに
関連する事象及び感染症に関連する事象であり、既知のリスクであった。死亡は認められ
なかった。重篤な有害事象として、生命を脅かす出血（8 例；頭蓋内出血及び腹腔内出血各
3 例、消化管出血及び鼻出血各 1 例）が認められたとの報告 47）、及び入院を要する皮膚粘
膜出血（4 例）が認められたとの報告 26）があるが、いずれの事象も本薬との因果関係は否
定されている。
また、本邦での臨床使用実態に関する文献報告 37)～46)に記載のあった有害事象も既知の事
象がほとんどであった。
2）国内外の副作用報告の状況
本薬を 15 歳未満の小児の ITP 患者に投与した際の国内の副作用報告は 6 例 8 件であり
（2023 年 5 月 17 日時点）、その内訳は表 2 のとおりであった。痙攣発作を除き、いずれも
既知の事象であった。痙攣発作は、未知の事象ではあるものの、転帰は回復であり、本薬
の再投与時には認められなかった。

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