要望番号；IV-87
表 2：国内副作用報告の内訳
副作用名［MedDRA PT（ver.26.0）
］
発熱
注入に伴う反応
痙攣発作
血小板数減少
血清病
好中球減少

件数
3
1
1
1
1
1

また、海外の副作用報告においても、2 件以上発現した副作用は血清病、血小板数減少及
び肺炎であった。その他の副作用も主にアレルギーに関する事象及び感染症に関連する事
象であり、発現した事象や重症度の傾向は国内の副作用と変わらなかった。
以上より、検討会議は、以下のように判断する。
国内外で本薬を小児 ITP 患者に投与した結果から、小児の ITP 患者における新たなリス
クは示唆されなかった。したがって、成人の慢性 ITP における本薬の安全性に問題となる
ような国内外差は認められていないことも踏まえると、成人に対する投与時と同様の管理
がなされるのであれば、日本人の小児の慢性 ITP 患者における本薬の安全性に大きな問題
はないと考える。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
本薬について、欧米等 6 カ国で成人及び小児の慢性 ITP に対して承認されていないが、
国内外の診療ガイドライン等の記載内容及び国内の使用実態から、一次治療に反応不良な
小児の慢性 ITP 患者において本薬を用いた治療が標準的に行われていると判断できる（5.
（4）及び 6.（2）参照）
。
有効性について、海外臨床試験の結果及び国内の後方視的検討の結果から、小児の慢性
ITP 患者に対して有効性が示唆されており、本邦での臨床使用実態に関する公表文献の結
果を踏まえると、日本人の小児の慢性 ITP 患者における有効性も期待できる（7.（1）参照）
。
安全性について、国内外の臨床試験等の成績及び国内の製造販売後の情報を踏まえると、
成人の慢性 ITP 患者に対する投与時と同様の管理がなされるのであれば、日本人の小児の
慢性 ITP 患者に本薬を投与した際のリスクはベネフィットを上回らないと判断する（7.（2）
参照）。
以上より、検討会議は、小児の慢性 ITP に対する本薬の有用性は、医学薬学上公知であ
ると判断する。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果及び効能・効果に関連する注意については、以下のような設定とすることが

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