要望番号；IV-87
５．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について
（１）無作為化比較試験、薬物動態試験等の公表論文としての報告状況
代表的な公表論文の概略について、以下に示す。
＜海外における臨床試験等＞
1）Chronic immune thrombocytopenic purpura in children: assessment of rituximab treatment.
（J Pediatr 2005; 146: 217-21）23）
小児の慢性 ITP 患者注 1）を対象に、本薬の有効性及び安全性を検討する非盲検非対照試験
が実施された。
本薬の用法・用量は、375 mg/m2 を 1 週間間隔で 4 回投与することとされた。2～19 歳の
24 例が組み入れられ、全例に副腎皮質ステロイド、静注用免疫グロブリン（以下、
「IVIG」
）、
抗 D 免疫グロブリン等の治療歴があり、うち 4 例で脾摘が行われていた。
有効性について、試験期間中、本薬投与後の血小板数のピーク値が 150,000/µL 超となっ
た場合を完全奏効、50,000～150,000/µL となった場合を部分奏効、30,000/µL 超 50,000/µL 未
満で 20,000/µL 超増加した場合を最小奏効、いずれにも当てはまらない場合を無反応と定
義することとされた。その結果、完全奏効、部分奏効、最小奏効及び無反応の被験者数は、
それぞれ 15 例、2 例、2 例及び 5 例であった。
安全性について、免疫グロブリン値減少 6 例、血清病（斑状丘疹状発疹・関節痛・微熱・
倦怠感 2 例、関節痛 1 例）、蕁麻疹及び頭痛各 3 例、そう痒症、咽頭絞扼感、胸痛各 1 例が
認められた。
注 1）6 カ月以上持続し、血小板数 30,000/µL 未満の患者。

2 ） Prospective phase 1/2 study of rituximab in childhood and adolescent chronic immune
thrombocytopenic purpura.（Blood 2006; 107: 2639-42）16）
18 カ月以上 18 歳以下で血小板数 30,000/µL 未満の重症、治療抵抗性の慢性 ITP 患者及び
Evans 症候群患者を対象に、本薬の有効性及び安全性を検討する非盲検非対照試験が実施
された。
本薬の用法・用量は、375 mg/m2 を 1 週間間隔で計 4 回投与することとされた。2～18 歳
の 38 例が組み入れられ、そのうち 36 例（慢性 ITP 30 例、Evans 症候群 6 例）に本薬が投
与された。本薬が投与された被験者のうち、75%（27/36 例）が 2 つ以上の前治療に対して
治療抵抗性（又は副作用により忍容性を示さない）であり、19%（7/36 例）が脾摘を受けて
いた。
有効性について、本薬初回投与時を week 1 としたとき、week 9～week 12 の 4 週間にお
いて血小板数が 50,000/µL 以上を達成した場合を有効と定義することとされた。その結果、
有効と判定された被験者の割合は 31%（11/36 例）であった。
安全性について、重篤な有害事象の発現割合は 17%（6/36 例）であった。有害事象によ
り本薬の投与を中止した被験者は 3 例（発熱・疲労・発疹、発熱・関節痛・腫脹・結膜充
血・皮疹、注入に伴う低血圧）であった。47%の被験者で注入に関連する有害事象（悪寒、

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