理課長通知）
・「成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の策定につ
いて」の一部改正について（令和 6 年 3 月 29 日医薬薬審発 0329 第 1 号厚生労働省
医薬局医薬品審査管理課長通知）
・成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う小児用医薬品の開発計画の作成につい
ての質疑応答集（Q&A）について（令和 6 年 3 月 29 日厚生労働省医薬局医薬品審
査管理課事務連絡）
また、令和 6 年度予算事業により小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センターを
PMDA 内に設置し、小児用医薬品の開発に関する相談体制を強化する予定。
開発優先度の明確化や、小児剤形の利用促進策について、検討会での議論も踏まえ、
引き続き検討を進めていく。
４．我が国の承認審査における日本人データの必要性の整理（国際共同治験に参加する場
合の日本人第Ⅰ相試験の必要性）
（１）背景
近年、創薬環境の変化に伴い、大手製薬企業であっても創薬シーズをベンチャー等
の新興バイオ医薬品企業に依存する傾向が強まっている。欧米の新興バイオ医薬品企
業は、経営上の事情等から、開発の早期段階では、日本での開発を欧米と同時に行う
ことは少ないため、大手製薬企業が導入した以降（主に第Ⅱ相試験の終了後）に日本
での開発を検討・着手するケースが増加している。
現在、国際共同治験に日本が参加するにあたって、日本人での安全性に関する説明
が十分になされない場合は、事前に日本人での第Ⅰ相試験を実施する必要があるとさ
れている。一方、日本人第Ⅰ相試験を実施するためには、一定の時間と費用を要する
ことから、それによって第Ⅲ相試験の開始が遅延したり、それを回避するために日本
での開発を諦めるケースがあるとの指摘がある。治験における安全性の確保と、新薬
の迅速な実用化を両立するため、国際共同治験実施前の日本人第Ⅰ相試験の必要性に
係る考え方を整理することとした。
（２）検討会における議論
検討会での議論は、２回に分けて行われた。
１回目の議論は、事務局作成の資料5 に基づいて行われた。また、日本製薬工業協
会・柏谷構成員から資料6が提出された。
製薬業界の意見としては、次のような内容が示された。

5

https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001131631.pdf

6

https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001131632.pdf

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