オーファン制度の日米欧比較

日本

米国

• 患者数50,000人未満又は指定
難病
• 医療上の必要性
• 開発の可能性

患者数200,000人未満又は米国に
おいて開発コストの回収が困難

優先審査

あり

ー

ー

手数料減免

あり

あり

あり

開発助成

医薬基盤・健康・栄養研究所に
よる助成事業

FDAによるOrphan Product Grant
Program

ECまたは他の団体による

税制優遇

あり

あり

ー

データ保護

再審査期間として10年
（通常８年）

７年（通常５年）

10年（通常８年）※

指定要件

優
遇
措
置

EU
• 有病率10,000人に5人以下
• 重篤又は慢性的衰弱
• 医療上の必要性

※通常の新薬が８年間のデータ保護＋２年間の市場独占であるのに対し、オーファンは10年間のデータ
保護であるため、その間は後発医薬品の承認申請ができない。また、その対象は同種同効薬にも及ぶ。

図２ オーファン制度の日米欧比較
（３）対応の方向性
①

「輪切り」の要件の明確化
いわゆる「輪切り申請」は、特定の疾患の患者数に関して、医学薬学上の明確な
理由なしに、「重篤な」等の接頭語あるいは、ただし書きを追加することによって、
患者数を５万人未満として計算することとされており、希少疾病用医薬品制度にお
いては認められていない。この解釈が厳格に運用され、本来、開発支援の対象とな
るべき疾患領域であるにも関わらず、指定対象から外れている場合があるとの指摘
がある。例えば、作用の強い生物学的製剤であり、軽症の患者には使用されること
が想定されないため、重症の患者に限定して開発を進める場合や、対象疾患の患者
数は５万人以上であるものの、医薬品による治療が必要となる患者数は５万人未満
であると推定される場合であっても、「輪切り」に該当するとされる場合があった。
このような開発の進め方は、創薬開発においては必ずしも不適切なものではない
と考えられる。また、仮に将来的にさらなる適応拡大が想定される場合であっても、
まず直近の開発対象への開発が行われなければ将来的な拡大もされないことから、
希少疾病用医薬品としての該当性は、企業が開発対象とする最小単位に対して検討
する必要があると考えられる。このため、例えば、年齢層（小児を含む）、治療ラ
イン、リスク分類、投薬の必要性等を含め、医学薬学上の検討に基づき、高いアン
メットニーズがありつつも開発が進んでいない範囲に限定した対象疾患に対して製
造販売をしようとするのであれば、当該疾患については「輪切り」には該当しない
ことを明確化すべきとした。ただし、疾患全体の患者数が５万人を大幅に超える場
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