（３）対応の方向性
＜検証的試験における日本人データの必要性の整理について＞
ア．基本的考え方14
我が国での医薬品の承認審査においては、日本が参加した国際共同治験又は国内
試験の結果に基づいて、日本の医療環境下の日本人での有効性及び安全性を評価す
ることが基本であるとする考え方に変更はない。
また、国際共同治験については、日本人の組み入れ例数が極めて少数であっても、
臨床的観点も踏まえた総合的かつ多角的評価により、全体集団の成績とのある程度
の比較検討は可能であり、また、医療現場への情報提供等の観点からも、日本が参
加する意義はあると考えられる。少数例の国内試験についても同様に一定程度の意
義はあると考えられる。
ただし、海外で臨床開発が先行している医薬品については、日本で新たに治験を
実施することにより、さらに日本人患者の医薬品へのアクセスに時間を要する場合
がある。また、追加で日本人試験が求められることにより、日本での開発を断念し
ているケースもある。
このため、日本人での有効性・安全性を確保するとともに、治験の追加的な実施
によって日本人患者の医薬品へのアクセスが遅れる不利益を最小化する観点から、
日本人患者における臨床試験成績がなくとも薬事承認を行うことが適切であると考
えられる場合を整理する必要がある。
ただし、日本人患者における臨床試験成績がなく承認申請を行う場合であっても、
承認申請と並行して治験（拡大治験を含む）を開始するなど、日本人患者の投与実
績に関する情報を可能な限り収集し、審査において確認するとともに、医療現場へ
情報提供することが重要である。また、製造販売後調査等の実施等で日本人患者の
投与実績に関する情報が得られると判断される場合もある。
イ．日本人データなしに薬事申請を行う場合に考慮すべき要素
日本人患者における臨床試験成績がなくとも薬事申請を行うことが適切であると
考えられる場合として、具体的には、次の①～③のいずれにも該当する場合が考え
られる。ただし、必ずしもこれらに限られるものではない。
①

海外で既に主たる評価の対象となる臨床試験が完了している
・中間解析において主たる評価が可能な場合は、当該中間解析が完了している場
合を含む。
・ただし、海外で臨床試験ではなく症例報告等に基づいて既に承認されている医
薬品の場合は、海外で臨床試験が完了している必要はない。

②

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極めて患者数が少ないなどにより、日本の承認申請までに国内で追加の臨床試

検討会での議論を踏まえ、検討会資料から記載の順序を変更している。

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