予定試験期間及び予定症例数の設定根拠：
予定試験期間は研究参加施設の年間症例数に基づいて設定した。
予定症例数の設定については、術後の胃がん患者及び食道癌患者を対象に試験薬である
アナモレリンを投与した試験成績は存在しないことから、がん悪液質患者を対象とした申
請承認時等のデータを利用することとした。非小細胞肺がんを対象とした ONO-7643-03 試
験における除脂肪体重の投与 12 週のベースラインからの変化量のプラセボ群と承認用量
である 100 mg 群の差は 0.60（95%信頼区間: 0.00, 1.21）kg であった。また、ONO-764304 試験における除脂肪体重の投与 12 週のベースラインからの変化量のプラセボ群と 100
mg 群の差は 1.56（95%信頼区間: 1.11, 2.00）kg であった。
胃癌・食道癌術後患者に対するアナモレリン塩酸塩の効果は、その作用メカニズム的に
がん悪液質患者よりも高い効果が期待されることから、本試験の対象である食道癌コホー
ト及び胃癌コホートともに、投与 12 週のベースラインからの除脂肪体重変化量について
は、少なくも本薬群とアナモレリン非投与群では 1.5±3.5 （平均±標準偏差）kg の差が
認められることを期待する。また、本研究は探索的試験であることから、群間差の 95 %信
頼区間の下限値が 0 を上回る推定精度ベース（信頼区間の片幅が絶対推定精度として 1.5
kg より小さくなる）での症例数を設定することとし、1 群 40 例以上が必要と算出された。
以上より、各コホートにおける目標症例数は 80 例（1 群 40 例）と設定する。なお、両コホ
ートを併合すると（合計 160 例）となり、アナモレリン投与群と非投与群の群間差が、上
記の見積りである 1.5±3.5 （平均±標準偏差）kg であった場合には、有意水準（両側）
5%での検定により、77%の検出力が見込まれる症例数である。

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