先進医療審査の事前照会事項に対する回答３

先進医療技術名：上部消化管癌術後のアナモレリン塩酸塩経口投与
2024 年 10 月 24 日
所属・氏名：大阪大学医学部附属病院・土岐祐一郎

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１． 研究計画書 13.6.の症例数設定根拠における検討において、参考までにではあると思われます
が、いくつかのシナリオ下における検出力ベースでの検討結果が記載されております。一方で、13.1.
に記載のあるように、本試験は探索的試験であり統計学的仮説は設定しないとなっております。
主解析においても信頼区間算出となっておりますので、症例数検討においても、信頼区間を用いた推
定ベースで議論されるのが整合性があるように思いましたが、いかがでしょうか。
また、主解析における群間の平均値差については、調整された平均値の差ということでよろしいでしょ
うか。
【回答】
本研究は次相の治験に進めるための情報を収集することが目的であり、かつ、胃上部癌と食道癌を対
象とするため、探索的試験ではございますが全体の症例数は推定精度ベースの症例数設計ではなく、
保守的に検出力を考慮した検定ベースの症例数設計を行っております。また、術後患者に対するアナモ
レリン投与の治療成績が限られていることから、がん悪液質の治験成績（ONO-7643-04 試験）から類推
した治療効果を症例数設計で使用しているため、仮に全体集団での治療効果に統計学的な有意差が認
められたとしても、あくまで探索的試験として結果を解釈し、各癌種におけるサブグループ解析の結果も
考慮して、次相の検証的試験に繋げる予定です。
なお、ご指摘の通り整合性のない印象を与える可能性があるため、プロトコルの記載を「本研究は探索
的試験であることから、統計学的な仮説は設定しない」から、「本研究は探索的試験である。本研究の目
的は～」へ修正いたします。
また、主解析における群間の平均値差については、ご指摘の通り、調整済み平均値の差を推定いたし
ます。プロトコル及び統計解析計画書の記載を「群間差」から「調整済み平均値の差」に修正いたします。

以上

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