3．臨床成績
悪性黒色腫の承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。
【有効性】
①国内第Ⅱ相試験（ONO-4538-02 試験）
ダカルバジン（以下、
「DTIC」という。）による化学療法歴を有する根治切除不能なⅢ
期/Ⅳ期又は再発の悪性黒色腫患者（ECOG Performance Status 0 及び 1）35 例を対象に、
本剤 2 mg/kg を 3 週間間隔で点滴静注した。主要評価項目である奏効率（RECIST ガイ
ドライン 1.1 版に基づく中央判定による CR 又は PR）は 22.9%（90%信頼区間：13.4～
36.2%）であった。なお、事前に設定した閾値は 12.5%であった。
②国内第Ⅱ相試験（ONO-4538-08 試験）
化学療法未治療の根治切除不能なⅢ期/Ⅳ期又は再発の悪性黒色腫患者（ECOG
Performance Status 0 及び 1）24 例を対象に、本剤 3 mg/kg を 2 週間間隔で点滴静注した。
主要評価項目である奏効率（RECIST ガイドライン 1.1 版に基づく中央判定による CR
又は PR）は 29.2%（90%信頼区間：16.7～45.9%）であった。なお、事前に設定した閾
値は 6.0%であった。
③海外第Ⅲ相試験（CA209066 試験）1）
v-raf マウス肉腫ウィルス癌遺伝子産物ホモログ B1（以下、
「BRAF」という。
） V600
変異のない化学療法未治療の根治切除不能なⅢ期/Ⅳ期又は再発の悪性黒色腫患者
（ECOG Performance Status 0 及び 1）418 例（本剤群 210 例、DTIC 群 208 例）を対象に、
DTIC を対照として本剤 3 mg/kg を 2 週間間隔で点滴静注したときの有効性及び安全性
を検討した。主要評価項目である全生存期間（以下、「OS」という。
）
（中央値［95%信
頼区間］）の中間解析結果は、本剤群は NE*［NE～NE］カ月、DTIC 群で 10.84［9.33～
12.09］カ月であり、本剤は DTIC に対し統計学的に有意な延長を示した（ハザード比
0.42［99.79%信頼区間：0.25～0.73］
、p<0.0001［層別 log-rank 検定］
、2014 年 6 月 24 日
データカットオフ）。
*：推定不能（以下、同様）

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