第１章 総則
第１ 目的
この指針は、遺伝子治療等臨床研究（第２の２に規定する「遺伝子治
療等臨床研究」をいう。以下同じ。）に関し遵守すべき事項を定め、も
って遺伝子治療等臨床研究の医療上の有用性及び倫理性を確保し、社会
に開かれた形での適正な実施を図ることを目的とする。
第２ 用語の定義
１ この指針において「遺伝子治療等」とは、疾病の治療又は予防を目
的とした次のいずれかに該当する行為をいう。
⑴ 遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること。
⑵ 特定の塩基配列を標的として人の遺伝子を改変すること。
⑶ 遺伝子を改変した細胞を人の体内に投与すること。
２ この指針において「遺伝子治療等臨床研究」とは、遺伝子治療等を
行うことにより、当該遺伝子治療等の有効性又は安全性を明らかにす
る研究をいう。
３ この指針において「被験者」とは、遺伝子治療等臨床研究におい
て、遺伝子治療等の対象となる者をいう。
４ この指針において「研究者」とは、遺伝子治療等臨床研究を実施す
る者をいう。
５ この指針において「研究責任者」とは、遺伝子治療等臨床研究を総
括する立場にある研究者をいう。
６ この指針において「総括責任者」とは、他の研究機関と共同して実
施する遺伝子治療等臨床研究において、当該遺伝子治療等臨床研究に
係る業務を総括する研究責任者をいう。
７ この指針において「研究機関」とは、遺伝子治療等臨床研究を実施
する個人又は法人その他の団体をいう。
８ この指針において「研究機関の長」とは、遺伝子治療等臨床研究を
実施する個人又は法人その他の団体の代表者をいう。
９ この指針において「共同研究機関」とは、研究計画書に基づいて遺
伝子治療等臨床研究を共同して実施する研究機関をいう。
10 この指針において「学術研究機関等」とは、個人情報の保護に関す
る法律（平成 15 年法律第 57 号。以下「個人情報保護法」という。）
第 16 条第８項に規定する学術研究機関等をいう。
11 この指針において「倫理審査委員会」とは、遺伝子治療等臨床研究
の実施又は継続の適否その他遺伝子治療等臨床研究に関し必要な事項
について、倫理的及び科学的な観点から調査審議する合議制の機関を
いう。
12 この指針において「試料」とは、血液、体液、組織、細胞、排泄
(せつ)物及びこれらから抽出したＤＮＡ等、人の体から取得されたも

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