薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

成分名
イ．効能・効果
ロ．薬理作用

薬

令和６年３月１９日
類似薬がない根拠

本剤と同様の効能・
効果、薬理作用を有
ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及び する既収載品はない
プロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー
ことから新薬算定最
類似薬はないと判断
ファルネシルトランスフェラーゼ阻害作用
した。
ロナファルニブ

ハ．組成及び
化学構造
ニ．投与形態
剤形
用法

内用
カプセル剤
１日２回

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
該当する（Ａ＝４５％）
〔イ．新規作用機序（異なる作用点、重篤な疾病を対象）: ①－a, ①－c＝3p〕
〔ハ．治療方法の改善（不十分例）: ③－a＝1p〕

有用性加算（Ⅰ）
本剤はファルネシルトランスフェラーゼ阻害作用を有する新規作用機序医薬品
(３５～６０％) であること、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及びプロセシング不
全性のプロジェロイド・ラミノパチーは標準治療法が確立されていない致死的な疾
患であり、本剤はこれらの疾患に対して臨床試験成績等から有効性が期待されたこ
と等から、有用性加算（Ⅰ）（Ａ＝４５％）を適用することが適当と判断した。

有用性加算（Ⅱ）
該当しない
(５～３０％)
補
該当する（Ａ＝１５％）

正
加

市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％)

算

本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。患者
数が極めて少なく開発が難しいと想定される中で、欧米に遅れることなく開発・承
認されたこと等を踏まえ、加算率は１５％が妥当である。

市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
迅速導入加算
該当しない
（５～１０％）
新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

4

年

月

日