新規作用機序医薬品の革新性・有用性の基準
以下の基準のいずれかに該当する新規作用機序医薬品（薬価収載時に薬理作用類似薬がなしとされた医薬品）又は新規作用機序
医薬品に相当すると認められる効能・効果が追加されたもの （既存の効能と類似性が高いと認められる効能追加等の場合を除く） は、
新薬創出等加算の対象となる。

新規作用機序により既存治療で
効果不十分な疾患に有効性を示
したものであること

新規作用機序により既存治療に
対して比較試験により優越性を
示したものであること

新規作用機序により認められた
効能を有する他の医薬品が存在
しないこと

当該疾患に対する標準療法で効果不十分又は不耐容の患者を含む臨床試験（当初の承認を目的と
して実施されたもので、効果不十分又は不耐容の患者の目標症例数が事前に設定された企業治験
に限る。）において有効性が示されることなどにより、添付文書の効能・効果、使用上の注意、
臨床試験成績の項において、これらの患者に対して投与可能であることが明示的になっているも
のであること。
対象疾患に対する既存治療（本邦における治療方法として妥当性があるものに限る。）を対照群
（プラセボ除く）に設定した臨床試験（当初の承認を目的として実施されたもので、優越性を検
証することを目的とした仮説に基づき実施された企業治験に限る。）を実施し、主要評価項目に
おいて既存治療に対する本剤の優越性が示されていること。
また、製造販売後において、当初の承認時の疾患を対象とした製造販売後臨床試験も同様に取り
扱うものとする。
薬事承認時点において、本剤と効能・効果が一致するものがなく、対象疾患に対して初めての治
療選択肢を提供するもの、又は類似の効能・効果を有する既存薬と比べて、治療対象となる患者
の範囲が拡大することが明らかであるもの。

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