また、生体内での本品の生着及び増殖を促進することを目的として、本品投与の 5 日前か
ら 3 日間連続で前処置として以下の LD 化学療法を行うこととされた。なお、本品製造期間
中（試験への登録から LD 化学療法前まで）の患者の病状を安定させるための化学療法（ブ
リッジング化学療法）を行うことは許容されていなかった（ただし、副腎皮質ステロイドに
ついては、プレドニゾロン換算で 5 mg/day 以上の投与が本品の投与前 5 日間を除き許容さ
れていた）。
(1) 前処置の化学療法（LD 化学療法）
本品投与前の前処置としてリンパ球数が 100/μL 以上であることを確認して以下の化学療
法剤が用いられた。また、リンパ球数が 100/μL 未満の場合は、臨床試験のメディカルモニ
ターに実施可否を確認の上、LD 化学療法を実施することとされた。なお、LD 化学療法完
了から本品投与までの間隔は 2 日間とされ、本品の投与が延期された場合は延期が 2 週間
以内であれば化学療法の再実施は不要とされた。
シクロホスファミド（無水物として）（500 mg/m2 を 1 日 1 回、計 3 日点滴静注）、及
びフルダラビンリン酸エステル（30 mg/m2 を 1 日 1 回、計 3 日点滴静注）
(2) J201 試験の臨床成績
主要評価項目とされた International Working Group 2007 基準（J Clin Oncol 2007; 25: 57986）に基づく治験責任医師評価による奏効率（CR 又は PR が達成された患者の割合）の第
1 段階の解析3）の結果は表 7 のとおりであった。
表 7 奏効率の第 1 段階の解析の結果（治験責任医師判定、2019 年 7 月 15 日データカットオフ）
例数（%）
10 例
3（30.0）
CR
PR
6（60.0）
SD
1（10.0）
0
PD
奏効（CR+PR）
9
（90.0［55.5, 99.7］）
（奏効率［95%CI*］（%））
*：Clopper-Person法

また、追加解析の結果は表 8 のとおりであった。

3）

本品の投与順に最初の 10 例を対象として実施された。10 例中 6 例以上で奏効が認められた場合には本
品を有効と判断されることとされた。

9