3．臨床成績
再発又は難治性の大細胞型 B 細胞リンパ腫（びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、
「DLBCL」という）
、原発性縦隔大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「PMBCL」という）、形
質転換濾胞性リンパ腫（以下、
「tFL」という）、高悪性度 B 細胞リンパ腫（以下、
「HGBCL」
という）
）の承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。
【有効性】
海外第Ⅰ/Ⅱ相試験（KTE-C19-101 試験）
（ZUMA-1 試験）
18 歳以上の治療抵抗性又は再発の DLBCL、PMBCL 及び tFL 患者を対象に、本品の有効
性及び安全性を検討する非盲検非対照海外第Ⅰ/Ⅱ相試験（KTE-C19-101 試験）（以下、
「ZUMA-1 試験」という）が実施された。主な選択除外基準は表 1 のとおりであった。
表 1 主な選択・除外基準
＜選択基準＞
組織検査で WHO 分類（2008 年）に基づき DLBCL*、PMBCL 又は tFL と診断された患者
以下のいずれかに該当する治療抵抗性の患者
一次化学療法に無効（最良効果が PD と判定された、又は 4 サイクルの一次化学療法を実施し
た後に最良効果が SD で、SD の期間が最終投与後 6 カ月未満である）。ただし、一次治療に
不耐の患者は除外した。
二次以降の化学療法に無効（最良効果が PD と判定された、又は直前の治療を 2 サイクル以上
実施した後に最良効果が SD で、SD の期間が最終投与後 6 カ月未満である）。
自家造血幹細胞移植（以下、「HSCT」という）後 12 カ月以内に PD と判定された又は再発し
た。
自家 HSCT 後に救済治療を実施した場合は、救済治療後に効果が認められない、又は再発し
た。
抗 CD20 モノクローナル抗体やアントラサイクリン含有化学療法を含む一次治療を受けた患者。
中枢神経系（central nervous system: CNS）にリンパ腫病変が認められない患者。
ECOG PS が 0 又は 1 の患者。
＜除外基準＞
CLL のリヒター形質転換の既往歴がある患者。
同種 HSCT 歴がある患者。
CD19 標的療法による治療歴がある患者。
CAR T 細胞治療歴又は遺伝子修飾された T 細胞治療歴がある患者。
*：以下の組織型の DLBCL が組入れ対象とされた。
DLBCL NOS、T 細胞/組織球豊富型大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「THRLBCL」という）、慢性炎症
関連 DLBCL、加齢性 Epstein-Barr virus 陽性 DLBCL

本品の用法及び用量又は使用方法は、CAR T 細胞として目標用量 2.0×106（±20%）個/kg
（体重が 100 kg を超える場合には 2×108 個/body の固定用量とし、許容最小用量は 1.0×106
個/kg）を 30 分以内に単回静脈内投与することとされた。
また、生体内での本品の生着及び増殖を促進することを目的として、本品投与の 5 日前か
ら 3 日間連続で前処置として以下の LD 化学療法を行うこととされた。なお、本品製造期間
中（試験への登録から LD 化学療法前まで）の患者の病状を安定させるための化学療法（ブ
リッジング化学療法）を行うことは許容されていなかった。
(1) 前処置の化学療法（LD 化学療法）

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