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【資料３】研究班からの報告資料 (12 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_36390.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第6回 12／13）《厚生労働省》 |
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AA申請試験と検証的試験の比較
④主要評価項目（抗悪性腫瘍薬以外）
AA申請時と検証的試験で異なる評価項目が課された品目（例）
対象疾患
AA申請時の
評価項目
検証的試験の
評価項目
ステータス
ファブリー病
GL-3（グロボトリアオシルセ
ラミド）封入体数の減少量
臨床的な重大事象が発生す
るまでの期間
正式承認済
軟骨無形成症
年率成長率
成人になった際の最終身長
試験中
ハンター症候群
尿中グリコサミノグリカン
排泄量
身体測定値の変化
試験中
多剤耐性結核
喀痰培養陰性化日数
再発率、死亡率
試験中
筋ジストロフィー
ジストロフィンタンパク質
レベル
6分間歩行距離
床からの立ち上がり時間
試験中
胆管炎
奏効率
肝硬変・肝細胞癌への進行率、 試験中
移植・死亡率
12
④主要評価項目（抗悪性腫瘍薬以外）
AA申請時と検証的試験で異なる評価項目が課された品目（例）
対象疾患
AA申請時の
評価項目
検証的試験の
評価項目
ステータス
ファブリー病
GL-3（グロボトリアオシルセ
ラミド）封入体数の減少量
臨床的な重大事象が発生す
るまでの期間
正式承認済
軟骨無形成症
年率成長率
成人になった際の最終身長
試験中
ハンター症候群
尿中グリコサミノグリカン
排泄量
身体測定値の変化
試験中
多剤耐性結核
喀痰培養陰性化日数
再発率、死亡率
試験中
筋ジストロフィー
ジストロフィンタンパク質
レベル
6分間歩行距離
床からの立ち上がり時間
試験中
胆管炎
奏効率
肝硬変・肝細胞癌への進行率、 試験中
移植・死亡率
12