米国の迅速承認制度に対する製薬企業の評価 (2)
3. 迅速承認の条件とされた検証的試験について、当該薬剤が医療保険で使用可
能であるため被験者の確保が難しくなるなど、実施にあたっての課題はあるか。
➢ 被験者確保の面での課題は多い。
➢ このため、迅速承認の適応よりも広い適応（例：抗がん剤について、より早期の
治療ライン）で検証的試験を行う、迅速承認後も同じ試験を継続してより長期間
の臨床エンドポイントを評価するなどの工夫をしている。
4. 迅速承認が取り消された場合、企業から医療従事者や患者に対して何らかの対
応が求められるか。
➢ 製品自体の承認取消／一部効能の取消、有効性／安全性上の理由による取消
など様々なパターンがある。
➢ 規制上、企業にそのような対応は求められていないが、当該製品によるベネフィ
ットを享受している患者に対しては、何らかの対応がなされることが多い。
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迅速承認が取り消された抗がん剤について、一定の条件を満たす患者にはコンパッショネートユー
スプログラムにより継続使用の機会を確保するなど
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