米国での抗がん剤の迅速承認に関するガイドライン案
Guidance for Industry (draft): Clinical Trial Considerations to Support Accelerated
Approval of Oncology Therapeutics. (US FDA, March 2023)
⚫ 悪性腫瘍領域における迅速承認には、単群試験のデザイン及び奏効率のエンドポイ
ントがよく用いられてきたが、これには様々な限界が存在する。
⚫ このため、迅速承認の取得のためには無作為化比較試験を実施することを推奨す
る。これには 以下の2つの手法がある。
① 2本の無作為化比較試験を行い、1本で奏効率のような短期間のエンドポイントを
評価し、もう1本で無増悪生存期間又は全生存期間など長期のエンドポイントを検
証する。
この場合、検証的試験は迅速承認時までに十分に進行しているべきである。ま
た、検証的試験では、同じ癌でもより早期の治療ラインの患者を対象にすることも
許容される。
② 1本の無作為化比較試験の中で短期のエンドポイントを評価し、引き続き長期のエ
ンドポイントを検証する。
この場合、試験の完全性を維持することが重要である。
⚫ 無作為化比較試験の実施可能性に大きな懸念がある場合など、単群試験が適切な
状況もある。
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