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【資料３】研究班からの報告資料 (24 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_36390.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第6回 12／13）《厚生労働省》 |
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米国の迅速承認制度を巡る議論
“Dangling” Accelerated Approvals in Oncology (N Engl J Med 2021;384:18)
The On- and Off-Ramps of Oncology Accelerated Approval (N Engl J Med
2022;387:16)
⚫ 迅速承認（Accelerated Approval）制度は、従来は抗HIV薬に用いられてきたが、最近
10年ではその約85%が抗がん剤に適用されてきた。抗がん剤の場合は、単群試験での
奏効率及び奏効期間のデータに基づいて迅速承認を受けるものが多い。
⚫ PD-1/PD-L1抗体製剤は、従来の薬剤とは異なり、奏効率自体は高くなく、奏効率と臨床
効果との関連も明確ではない。これらの中には、迅速承認後の検証的試験で臨床効果
の検証ができなかったにも関わらず、承認が継続されているものもある。
⚫ 最近、迅速承認制度について、代替エンドポイント及びその臨床効果との関係、検証的
試験の終了までの時間、それがうまく行かなかった場合の取下げ手続きに監視の目が
向けられている。進入車線（on-ramp）、出口車線（off-ramp）の双方について総合戦略
が必要である。
⚫ 検証的試験の早期終了のためには、迅速承認時に検証的試験が開始されていること
（被験者の組入れが完結していなくとも）が望ましい。
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“Dangling” Accelerated Approvals in Oncology (N Engl J Med 2021;384:18)
The On- and Off-Ramps of Oncology Accelerated Approval (N Engl J Med
2022;387:16)
⚫ 迅速承認（Accelerated Approval）制度は、従来は抗HIV薬に用いられてきたが、最近
10年ではその約85%が抗がん剤に適用されてきた。抗がん剤の場合は、単群試験での
奏効率及び奏効期間のデータに基づいて迅速承認を受けるものが多い。
⚫ PD-1/PD-L1抗体製剤は、従来の薬剤とは異なり、奏効率自体は高くなく、奏効率と臨床
効果との関連も明確ではない。これらの中には、迅速承認後の検証的試験で臨床効果
の検証ができなかったにも関わらず、承認が継続されているものもある。
⚫ 最近、迅速承認制度について、代替エンドポイント及びその臨床効果との関係、検証的
試験の終了までの時間、それがうまく行かなかった場合の取下げ手続きに監視の目が
向けられている。進入車線（on-ramp）、出口車線（off-ramp）の双方について総合戦略
が必要である。
⚫ 検証的試験の早期終了のためには、迅速承認時に検証的試験が開始されていること
（被験者の組入れが完結していなくとも）が望ましい。
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