様式第５号

患者申出療養の内容 （概要）
申出に係る療養の名称：小児・AYA がんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標
的治療に関する患者申出療養
適応症：
①本邦で保険適用済み、または評価療養として実施されている遺伝子パネル検査を受け、
actionable な遺伝子異常を有することが判明している。かつ、エビデンスレべル D 以上と判定さ
れた actionable な遺伝子異常とそれに基づく治療選択肢を提示したエキスパートパネル報告書、
およびその根拠となった遺伝子パネル報告書がある。
②本邦または海外（FDA または EMA）において薬事承認された分子標的薬の適応がん種と病理学
的に診断されている
内容：
（概要）
本研究は、患者申出療養制度に基づいて本研究に組み込まれている医薬品の投与を希望する小児・
AYA がん患者を対象に、小児における一定の安全性情報があり有効性が期待される適応外薬ある
いは未承認薬を投与し、安全性および有効性を評価するとともに、必要な場合には PK データを収
集し薬物動態を評価することを目的として行う研究である。
本研究では保険適用が得られていない適応外医薬品もしくは未承認医薬品が用いられる。そのた
め、患者申出療養制度に基づき、臨床研究法下で実施する特定臨床研究に該当する。医薬品は契約
に基づき製造販売業者から無償提供を受ける。医薬品の無償提供を受けた場合、本研究で収集され
た患者背景や治療効果、安全性のデータを、契約に基づき薬剤提供企業に提供することがあり得
る。
本研究は、国立がん研究センター中央病院が研究代表医師および全体の調整事務局を担い、がんゲ
ノム医療中核拠点病院、かつ小児がん中央機関または小児がん拠点病院を中心に、患者申出療養評
価会議で協力医療機関として認められた施設が参加して行う多施設共同研究である。
（効果）
予想される利益
患者申出療養制度に基づく本研究は、標準治療に対して抵抗性である、または標準治療が存在しな
い患者を対象としており、本研究への参加により新規の治療選択肢が増える。
予想される危険と不利益
医薬品の効果が十分得られない可能性、有害事象による苦痛を伴う可能性や予測されなかった有
害事象が起こる可能性、緩和ケアを十分に受ける機会を喪失する可能性が考えられる。この不利益
を含めて、本研究への参加時点で十分な患者説明を行って同意を得る。
（患者申出療養に係る費用）
患者申出療養に係る費用は全額研究費でまかなうため患者負担はない。また各医薬品は原則製薬

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